Der Vorstand von Kintor Pharmaceutical Limited gab bekannt, dass die klinische Studie der Phase I mit dem selbst entwickelten GT1708F (Hedgehog/SMO-Inhibitor) zur Behandlung von hämatologischen Malignomen in China (die "klinische Studie der Phase I") erfolgreich abgeschlossen worden ist. Die Ergebnisse zeigten, dass GT1708F ein gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil aufwies und bei allen Patienten keine dosislimitierende Toxizität (die "DLT") oder arzneimittelbezogene schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (die "SAE") auftraten. Bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML), bei denen eine Mehrlinientherapie versagt hatte, wurde eine vorläufige Wirksamkeit ab einer Dosis von 180 mg in der Dosis-Eskalationsphase beobachtet, und die Zahl der myeloischen Blasten ging bei AML-Patienten im Vergleich zum Ausgangswert um bis zu 62% zurück.

Bei der klinischen Studie der Phase I handelt es sich um eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufigen Wirksamkeit von GT1708F für die Behandlung von Patienten mit hämatologischen Malignomen, wobei das Hauptziel darin besteht, die Sicherheit und Verträglichkeit verschiedener Dosen von GT1708F bei Patienten mit hämatologischen Malignomen zu untersuchen. Professor Jianxiang Wang und Professor Junyuan Qi vom Institut für Hämatologie der Chinesischen Akademie der Medizinischen Wissenschaften sind die leitenden Prüfärzte (leading PI) dieser Studie. Insgesamt wurden 18 Patienten in die Studie aufgenommen, darunter 15 Patienten mit AML und 3 Patienten mit myelodysplastischem Syndrom ("MDS").

Die Dosierungen und die Aufnahme in die Studie waren 20 mg einmal täglich ("QD") (1 Fall), 40 mg QD (1 Fall), 80 mg QD (4 Fälle), 120 mg QD (3 Fälle), 180 mg QD (3 Fälle), 240 mg QD (3 Fälle) und 320 mg QD (3 Fälle). Die Ergebnisse zeigten, dass bei allen Patienten keine DLT oder arzneimittelbedingte SAE auftraten. Die Gesamtsicherheit jeder Dosisgruppe von GT1708F war gut, die meisten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse ("TEAE") waren mild, und es trat kein TEAE mit Todesfolge auf.

GT1708F ist ein SMO-Protein-Inhibitor mit hoher Aktivität und Spezifität, der unter den Arzneimitteln mit demselben Ziel in Bezug auf die hemmende Wirkung an der Spitze steht. In-vitro-Studien haben gezeigt, dass seine Kombination mit dem AML-Medikament BCL-2-Inhibitor eine synergistische Wirkung hat und die durch letzteren ausgelöste Apoptose bösartiger Hämatomzellen deutlich verstärken kann. Neben der Bekämpfung von Blutkrebs und soliden Tumoren zeigen die neuesten Forschungsergebnisse und klinischen Resultate, dass der Hedgehog-Signalweg eine wichtige Rolle bei der idiopathischen Lungenfibrose (IPF) spielt.

Derzeit besteht ein enormer ungedeckter klinischer Bedarf auf dem Gebiet der IPF, und es gibt keine wirksame Therapie, mit der der fibrotische Prozess beendet oder die Krankheit geheilt werden könnte. Derzeit bereitet das Unternehmen aktiv entsprechende Anträge auf klinische Studien für IPF und Tumorindikationen vor.