Kurs Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika, Gentherapie und anderen genetischen therapeutischen Modalitäten für die Behandlung seltener Krankheiten. Es entwickelt therapeutische Kandidaten für eine Reihe von Krankheiten und Störungen, darunter Duchenne, Gliedergürtel-Muskeldystrophien (LGMDs) und andere neuromuskuläre Erkrankungen und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Das Unternehmen vermarktet drei Produkte, nämlich EXONDYS 51 (Eteplirsen) Injektion (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (Golodirsen) Injektion (VYONDYS 53) und AMONDYS 45 (Casimersen) Injektion (AMONDYS 45). Diese kommerziellen Produkte sind für die Behandlung von Duchenne bei Patienten indiziert, die eine bestätigte Mutation des Dystrophin-Gens haben, die für das Skippen von Exon 51, Exon 53 und Exon 45 geeignet ist. Die Pipeline des Unternehmens umfasst etwa 40 Programme in verschiedenen Stadien der Entdeckung, präklinischen und klinischen Entwicklung.