Antisense Therapeutics Limited gab bekannt, dass mit der Verabreichung eines Antisense-Oligonukleotids an ein Mausmodell der Muskeldystrophie (mdx) begonnen wurde, um den potenziellen klinischen Nutzen von ATL1102 in Kombination mit Medikamenten zur Wiederherstellung von Dystrophin (in den USA für die Behandlung von DMD zugelassen) zur Verbesserung der therapeutischen Ergebnisse für Patienten mit DMD zu untersuchen. Im Rahmen der Forschungskooperation mit dem Murdoch Children's Research Institute (MCRI) wird Mäusen ein Antisense-Oligonukleotid verabreicht, das auf CD49d abzielt (das Maus-Äquivalent von ATL1102), oder ein Kontroll-Oligonukleotid oder Kochsalzlösung in Kombination mit einem Dystrophin-Wiederherstellungsmedikament (Morpholino-Oligonukleotid-Exon-Skipping-Medikament mit der gleichen Wirkstoffchemie wie die in den USA vermarkteten Exon-Skipping-Medikamente). Die Antisense-Hemmung von CD49d hat sich bereits in einem mdx-Mausmodell als Monotherapie bewährt, indem sie CD49d+-Immunzellen und sowohl das CD49d-Ziel im Muskel als auch die Muskelschäden reduzierte. Die Kombinationsstudie wird die Auswirkungen der Antisense-Hemmung von CD49d in Kombination mit einem Medikament zur Wiederherstellung von Dystrophin auf die Marker der Medikamentenaktivität im DMD-mdx-Modell untersuchen, einschließlich des Potentials der Kombination, die Dystrophin-Expressionswerte über das hinaus zu verbessern, was mit dem Mittel zur Wiederherstellung von Dystrophin allein erreicht wird, und damit den potentiellen Nutzen der Kombinationsbehandlung
in der Klinik aufzuzeigen. Diese Studie wird voraussichtlich im vierten Quartal des Kalenderjahres 2022 abgeschlossen sein.