Antisense Therapeutics Limited gab den Beginn der Dosierung in der neunmonatigen chronischen Toxikologiestudie für ATL1102 an Affen bekannt. Die Verabreichung an alle Tiere wird im November dieses Jahres abgeschlossen sein. Die Ergebnisse der Studie werden wie angekündigt im ersten Halbjahr 24 veröffentlicht. Die Toxikologiestudie soll die Weiterentwicklung des ATL1102-Programms in den USA für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) oder jede andere klinische Anwendung von ATL1102 unterstützen.

Der erfolgreiche Abschluss der toxikologischen Studie wird voraussichtlich der letzte notwendige Schritt für die FDA sein, um die Verabreichung von ATL1102 über einen Zeitraum von mehr als sechs Monaten in den USA zu erlauben. Ein erfolgreicher Abschluss der Studie sollte es ANP auch ermöglichen, bei der US Food and Drug Administration (FDA) einen beschleunigten Programmstatus zu beantragen, einschließlich Fast Track oder einer potenziellen Breakthrough Therapy Designation. Die US FDA hat ATL1102 bereits den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation) und den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease Designation) für die Behandlung von DMD erteilt.

Die Berichterstattung über die wichtigsten Studienergebnisse der neunmonatigen chronischen Toxikologiestudie an Affen im 1. Halbjahr 24 wird etwa zur gleichen Zeit erwartet wie die Ergebnisse der verblindeten Phase der klinischen Phase-IIb-Studie zu ATL1102 bei DMD. Dies könnte es dem Unternehmen ermöglichen, der FDA und anderen Zulassungsbehörden ein überzeugendes Datenpaket mit klinischen und toxikologischen Studienergebnissen vorzulegen, um mögliche Diskussionen über beschleunigte Zulassungswege zu führen. Darüber hinaus könnte das Unternehmen, sofern es die Zulassungskriterien erfüllt, in der Lage sein, einen zukünftigen Pediatric Review Voucher (PRV) zu erhalten. In den letzten Jahren lag der Preis für PRVs zwischen 95 und 110 Millionen USD.