Antisense Therapeutics Limited gab bekannt, dass das Unternehmen von der türkischen Behörde für Arzneimittel und Medizinprodukte (TMMDA) die Genehmigung für die Durchführung der doppelblinden, placebokontrollierten Phase IIb-Studie mit ATL1102 bei nicht-ambulanten Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hat. Wie bereits mitgeteilt, hatte das Unternehmen einen Antrag auf Genehmigung der klinischen Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) für die Durchführung der Phase IIb-Studie in Großbritannien, Bulgarien und der Türkei eingereicht. Diese erste Studiengenehmigung durch eine Aufsichtsbehörde ist ein wichtiger Meilenstein für das Unternehmen, da sie die Qualität und Akzeptanz des Phase-IIb-Studiendesigns bestätigt und vor allem grünes Licht für den Beginn der Studie an den Standorten gibt, an denen eine hohe Zahl von Patienten erwartet wird.

Die Phase-IIb-Studie zielt darauf ab, 45 nicht-ambulante Jungen mit DMD aus mehreren klinischen Studienzentren in Europa und Australien zu rekrutieren und zu randomisieren. Nach der anfänglichen sechsmonatigen Behandlung mit entweder Placebo, 25 mg oder 50 mg ATL1102 einmal wöchentlich (verblindete Phase) werden die Teilnehmer eine weitere sechsmonatige offene Behandlungsphase erhalten. Es wird erwartet, dass die Genehmigungen für die Studien in Bulgarien, Großbritannien und Australien gestaffelt erteilt werden, abhängig von den Bewertungsverfahren und Zeitplänen der jeweiligen Zulassungsbehörden.

Das Unternehmen wird weitere Ankündigungen machen, sobald sich wesentliche Fortschritte abzeichnen. Wie bereits angekündigt, wird die Berichterstattung über die Ergebnisse der verblindeten Phase der Studie für die erste Hälfte des Jahres 2024 erwartet.