Antisense Therapeutics Limited gab bekannt, dass das Unternehmen nun in drei europäischen Ländern (Großbritannien, Bulgarien und der Türkei) einen Antrag auf Genehmigung einer klinischen Studie (Clinical Trial Application - CTA) zur Durchführung der doppelblinden, placebokontrollierten Phase IIb-Studie mit ATL1102 bei nicht-ambulanten Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht hat. Der CTA-Antrag für die Genehmigung der Ethik-Kommission (EC) zur Aufnahme von Studienzentren in Australien soll nach den Feiertagen bei der EC eingereicht werden, um Anfang des neuen Jahres geprüft zu werden. Die Phase-IIb-Studie zielt darauf ab, 45 nicht-ambulante Jungen mit DMD aus mehreren klinischen Studienzentren in Europa und Australien zu rekrutieren und zu randomisieren.

Nach der anfänglichen sechsmonatigen Behandlung mit Placebo, 25 mg oder 50 mg einmal wöchentlich (verblindete Phase) werden die Teilnehmer eine weitere sechsmonatige offene Behandlungsphase durchlaufen. Die CTA-Zulassungsanträge sind ein entscheidender Schritt im Prozess der Einrichtung klinischer Studien und zeigen die Entschlossenheit des Unternehmens, ATL1102 für DMD zu entwickeln. Es wird erwartet, dass die CTA-Zulassungen Anfang 2023 gestaffelt erteilt werden, abhängig von den Bewertungsprozessen und Zeitplänen der jeweiligen Zulassungsbehörden.

Wie bereits früher angekündigt, werden die Ergebnisse der verblindeten Phase der Studie voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 veröffentlicht.