UCB gab bekannt, dass ZILBRYSQ®? (Zilucoplan) jetzt in den USA für die Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten, die Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind, erhältlich ist. ZILBRYSQ wurde am 17. Oktober 2023 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

ZILBRYSQ ist auf Rezept als gebrauchsfertige Fertigspritze erhältlich, die einmal täglich verabreicht wird. Gesundheitsdienstleister, die ZILBRYSQ verschreiben, müssen sich wegen des Risikos schwerer Meningokokken-Infektionen in die REMS für ZILBRYSQ einschreiben. Myasthenia gravis ist eine seltene, chronische, neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die durch Muskelschwäche gekennzeichnet ist, die sich nach Phasen der Aktivität verschlimmert und nach Ruhephasen verbessert.

In den USA leben 35.000 bis 60.000 Menschen mit Myasthenia gravis, die unter einer Vielzahl von Symptomen leiden, darunter Schlupflider, Doppeltsehen und Schwierigkeiten beim Schlucken, Kauen und Sprechen. Exazerbationen sind unvorhersehbar und zeichnen sich durch potenziell schwere Symptome aus, die die Aktivitäten des täglichen Lebens beeinträchtigen. Jetzt, da ZILBRYSQ zugelassen und im Handel erhältlich ist, wird das ONWARD?

Programm wird denjenigen, die mit den komplexen Problemen dieser Krankheit zu kämpfen haben, weitere Hilfe und Unterstützung bieten. Mit den beiden von der FDA zugelassenen zielgerichteten Behandlungsoptionen von UCB, die unterschiedliche Wirkmechanismen und Verabreichungsmethoden aufweisen, wird UCB auch weiterhin sein Engagement für differenzierte Lösungen für diese Patientengruppe, in der es einen großen ungedeckten Bedarf gibt, erfüllen. Auf der Grundlage des differenzierten Wertes von ZILBRYSQ als erstem und einzigem von der FDA zugelassenen C5-Komplementinhibitor zur Selbstverabreichung für AChR+ Erwachsene strebt UCB einen Preis für ZILBRYSQ an, der die kostengünstigste Komplementinhibitor-Behandlung für die gMG-Population in den USA insgesamt darstellt.

ONWARD, ein personalisiertes Patientenunterstützungsprogramm, wird berechtigten Patienten und Betreuern zur Verfügung stehen, um sie während ihrer verordneten Behandlung mit Medikamenten aus dem UCB-Portfolio für seltene Krankheiten, einschließlich ZILBRYSQ und RYSTIGGO, zu unterstützen. Im Rahmen von ONWARD haben die teilnahmeberechtigten Patienten Zugang zu wichtigen Ressourcen, darunter ein spezieller Care Coordinator+, der persönliche Unterstützung, Hilfsmittel und Ressourcen für den Beginn der Behandlung bereitstellt. Sie werden ermutigt, negative Nebenwirkungen von verschreibungspflichtigen Medikamenten der FDA zu melden.

Besuchen Sie < URL> oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an. Es gibt keine Garantie dafür, dass neue Produktkandidaten entdeckt oder in der Pipeline identifiziert werden, dass sie zur Produktzulassung gelangen oder dass neue Indikationen für bestehende Produkte entwickelt und zugelassen werden. Der Weg vom Konzept zum kommerziellen Produkt ist ungewiss; präklinische Ergebnisse garantieren nicht die Sicherheit und Wirksamkeit von Produktkandidaten am Menschen.

Die Länge der Zeitspanne bis zum Abschluss der klinischen Studien und bis zur behördlichen Zulassung der Produktkandidaten am Menschen. Es wird erwartet, dass der Zeitrahmen für den Abschluss der klinischen Studien in den USA und für RYSTIGGO®? sehr lang sein wird.