UCB gab die Veröffentlichung der Ergebnisse der Langzeitstudie zur offenen Verlängerung der Behandlung mit FINTEPLA® (Fenfluramin) CIV in Epilepsia bekannt. Die Ergebnisse der Langzeit-Wirksamkeit und -Sicherheit zeigen, dass FINTEPLA, wenn es zu der derzeitigen antiepileptischen Behandlung von Patienten mit LGS hinzugefügt wird, die Häufigkeit mehrerer Anfallstypen wirksam reduziert und im Allgemeinen während einer medianen Behandlungsdauer von 364 Tagen gut vertragen wurde.Bei den Studienteilnehmern kam es zu einer anhaltenden Verringerung der Häufigkeit motorischer Anfälle, einschließlich solcher, die zu einem Sturz oder Fall führten, wie generalisierte tonisch-klonische Anfälle (GTCS), sekundäre GTCS, fokale bis bilaterale tonisch-klonische Anfälle, tonische Anfälle, atonische Anfälle und tonisch-atonische Anfälle. LGS ist eine schwere Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathie im Kindesalter, die durch arzneimittelresistente Anfälle mit hoher Morbidität sowie schwerwiegenden Beeinträchtigungen der neurologischen Entwicklung, der kognitiven und motorischen Funktionen gekennzeichnet ist.4 LGS hat weitreichende Auswirkungen, die über die Anfälle hinausgehen, darunter Probleme mit der Kommunikation, psychiatrische Symptome, Schlaf, Verhaltensstörungen und Mobilität.5 In den USA sind 30.000 bis 50.000 Menschen von LGS betroffen. Am 19. Oktober 2020 wurden 247 in Frage kommende Patienten in die OLE-Studie aufgenommen, nachdem die Patienten ihre Teilnahme an der multizentrischen, doppelblinden, parallel durchgeführten klinischen Phase-3-Studie abgeschlossen hatten, in die Kinder und Erwachsene im Alter von 2 bis 35 Jahren mit einer bestätigten LGS-Diagnose aufgenommen wurden, die an 65 Studienzentren in Nordamerika, Europa und Australien stabile Medikamente gegen Anfälle einnahmen.

In dieser randomisierten Studie erhielten insgesamt 263 Patienten entweder FINTEPLA 0,7 mg/kg/Tag (n=87) oder FINTEPLA 0,2 mg/kg/Tag (n=89) oder Placebo (n=87). Nach der Titration (2 Wochen) wurden die Patienten für 12 weitere Wochen auf ihrer randomisierten Dosis gehalten. Insgesamt 247 in Frage kommende Patienten mit LGS, die diese 14-wöchige randomisierte klinische Phase-3-Studie abgeschlossen hatten, nahmen an der OLE-Studie teil.

Die Patienten waren teilnahmeberechtigt, wenn sie am Ende der klinischen Phase-3-Studie keine der folgenden Symptome aufwiesen: klinisch bedeutsame Verschlechterung der Anfälle, klinisch bedeutsame Laborbefunde oder Gewichtsverlust von mehr als 15% während der Titrations- und Erhaltungsphase, der sich nicht stabilisierte. Das Durchschnittsalter der Patienten lag bei 14,3 Jahren. Alle Patienten erhielten während des gesamten OLE-Behandlungszeitraums ein stabiles Medikamentenregime mit gleichzeitigen Antiepileptika, und 88,3% erhielten zwei bis vier gleichzeitige Antiepileptika.

Alle Patienten in der OLE-Studie wurden zunächst mit FINTEPLA 0,2 mg/kg/Tag behandelt. Nach einem Monat wurden sie flexibel auf Wirksamkeit und Verträglichkeit titriert, bis zu einem Maximum von 0,7 mg/kg/Tag, die in dreimonatigen Abständen überprüft wurden. Sie wurden mit FINTEPLA für eine mediane Behandlungsdauer von 364 Tagen behandelt.

Die klinische Phase-3-Studie und die OLE-Studie wurden beide von Zogenix Inc. gesponsert, das jetzt zu UCB gehört. Die Studie ist noch nicht abgeschlossen.