Sensorion gab bekannt, dass das Unternehmen einen Antrag auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) eingereicht hat, um eine klinische Studie der Phase 1/2 für OTOF-GT in Europa (Frankreich, Italien und Deutschland) zu beginnen. Am 10. Juli 2023 reichte Sensorion bei der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen ersten CTA für OTOF-GT ein. Die klinische Studie der Phase 1/2 (Audiogene) zielt darauf ab, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der intracochleären Verabreichung von OTOF-GT zur Behandlung von durch das Otoferlin-Gen vermitteltem Hörverlust bei pädiatrischen Patienten im Alter von 6 bis 31 Monaten zu untersuchen.

Der Einreichung der CTA gingen umfangreiche präklinische Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OTOF-GT und die erfolgreiche Herstellung des Gentherapie-Medikaments für die klinische Studie voraus. Sensorions OTOF-GT duales AAV-Vektor-Gentherapieprogramm zielt darauf ab, das Hörvermögen von Patienten mit Mutationen in OTOF wiederherzustellen, die an schwerem bis hochgradigem prälingualem, nicht syndromalem sensorineuralem Hörverlust leiden. Otoferlin ist ein Protein, das in den inneren Haarzellen (IHC) in der Cochlea exprimiert wird und für die Übertragung des Signals an den Hörnerv entscheidend ist.

Otoferlin-bedingter Hörverlust ist für bis zu 8 % aller Fälle von angeborenem Hörverlust verantwortlich. In den USA und Europa sind etwa 20.000 Menschen davon betroffen. OTOF-GT hatte zuvor von der US Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EMA) den Orphan Drug Designation Status und von der FDA im vierten Quartal 2022 den Rare Pediatric Disease Designation Status erhalten.