Sensorion gibt bekannt, dass die 2019 mit dem Institut Pasteur (Paris, Frankreich) unterzeichnete Rahmenvereinbarung über eine Forschungspartnerschaft, die Sensorion eine Option auf exklusive Lizenzen für die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapie-Wirkstoffkandidaten aus gemeinsamen Projekten zur Deckung des ungedeckten medizinischen Bedarfs im Bereich des Hörens gewährt, um fünf Jahre verlängert wurde. Die Vereinbarung wurde bis zum 31. Dezember 2028 verlängert, um die Entwicklung weiterer Gentherapieprogramme zu fördern. SENS-501, das am weitesten fortgeschrittene Programm innerhalb der Partnerschaft, das auf Taubheit abzielt, die durch Mutationen im Gen, das für Otoferlin kodiert, verursacht wird und als Priorität für 2019 definiert wurde, hat seine Ziele erreicht. Der erfolgreiche Abschluss des präklinischen Wirksamkeitspakets im Rahmen der Zusammenarbeit zwischen Sensorion und dem Institut Pasteur hat das Programm mit der Entwicklung des OTOF-GT-Produkts (SENS-501) in die klinische Phase gebracht.

Ein Antrag auf klinische Prüfung (Audiogene, klinische Studie der Phase 1/2) wurde im Juli 2023 in Großbritannien und in der EU eingereicht, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der intracochleären Injektion von SENS-501 bei Patienten mit Otoferlin-vermitteltem Hörverlust zu untersuchen. Die Forschungspartnerschaft führte erfolgreich zu einem zweiten Gentherapieprogramm mit GJB2-GT, das 2021 angekündigt wurde und für das sich ein im April 2023 ausgewählter Arzneimittelkandidat in der präklinischen Entwicklung befindet. GJB2-GT zielt auf Taubheit im Zusammenhang mit Mutationen im GJB2-Gen, der häufigsten Form von Taubheit im Kindesalter.

Drei Indikationen, die alle mit GJB2-Mutationen verbunden sind, werden derzeit untersucht: frühe Presbyakusis, fortschreitende Schwerhörigkeit im Kindesalter und angeborene Schwerhörigkeit. In den vergangenen 25 Jahren hat das Institut Pasteur eine weltweit anerkannte Expertise in der Physiologie und molekularen Pathophysiologie des auditorischen Systems entwickelt. Die Arbeiten wurden in der Abteilung für Genetik und Physiologie des Gehörs des Institut Pasteur unter der Leitung von Professor Christine Petit durchgeführt und werden im Institut für Gehörforschung, einem Forschungszentrum des Institut Pasteur, fortgesetzt. Sensorion hat ein Vorrecht auf andere präklinische Forschungsprogramme des Institut Pasteur auf dem Gebiet der genetischen Erkrankungen des Innenohrs, um potenzielle neue Kooperationen aufzubauen.