Sensorion gab bekannt, dass das Unternehmen die Genehmigung für seinen Antrag auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) zur Einleitung einer klinischen Studie der Phase 1/2 für SENS-501 (OTOF-GT) in Frankreich erhalten hat. Die Schlussfolgerung des Teils I des Bewertungsberichts gemäß der Verordnung EU 536/2014 für Frankreich, Italien und Deutschland lautet, dass die Durchführung der klinischen Studie akzeptabel ist. Die klinische Studie der Phase 1/2 (Audiogene) zielt darauf ab, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der intracochleären Injektion von SENS-501 zur Behandlung von OTOF-genvermittelter Schwerhörigkeit bei pädiatrischen Patienten zu untersuchen, die zum Zeitpunkt der Gentherapiebehandlung 6 bis 31 Monate alt sind.

Durch die Behandlung in den ersten Lebensjahren, dem Zeitraum, in dem die Plastizität des auditorischen Systems optimal ist, werden die Chancen dieser kleinen Kinder mit vorsprachlicher Schwerhörigkeit auf einen normalen Sprach- und Spracherwerb maximiert. Audiogene wird auch die klinische Sicherheit, Leistungsfähigkeit und Benutzerfreundlichkeit des in Zusammenarbeit mit EVEON entwickelten Verabreichungssystems bewerten. Das Studiendesign besteht aus zwei Kohorten mit 2 Dosen, gefolgt von einer Expansionskohorte mit der ausgewählten Dosis.

Während die Sicherheit der primäre Endpunkt für die Dosis-Eskalationskohorte sein wird, wird die auditorische Hirnstammreaktion (ABR) der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Dosis-Erweiterungskohorte sein. Die CTA-Zulassung folgt auf umfangreiche präklinische Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SENS-501 und die erfolgreiche Herstellung des Gentherapie-Medikaments für die klinische Studie. Sensorion wird im Laufe von H2 2024 über den ersten Patienten berichten.

Sensorions SENS-501 (OTOF-GT) Dual-Vektor-AAV-Gentherapieprogramm zielt darauf ab, das Hörvermögen von Patienten mit Mutationen im Gen, das für das Otoferlin-Protein kodiert, wiederherzustellen, die an schwerem bis hochgradigem sensorineuralem prälingualem nicht-syndromalem Hörverlust leiden. Sensorions führendes Gentherapieprogramm wurde im Rahmen seiner Zusammenarbeit mit dem Institut Pasteur entwickelt, die sich auf die Genetik des Hörens konzentriert und 2019 begonnen hat. Die Abteilung für Genetik und Physiologie des Gehörs des Institut Pasteur unter der Leitung von Professor Christine Petit, MD, PhD, hat in den letzten 25 Jahren eine Weltklasse-Expertise in der molekularen Physiologie und Physiopathologie des Hörsystems entwickelt.

Jüngste Fortschritte, die gemeinsam mit Saaid Safieddine, PhD, erzielt wurden, haben zur Entwicklung des Gentherapieprodukts SENS-501 geführt.