Sensorion SA gab bekannt, dass das Unternehmen einen ersten Antrag auf eine klinische Studie (CTA) für OTOF-GT bei der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) eingereicht hat. Die klinische Studie der Phase 1/2 (Audiogene) zielt darauf ab, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der intracochleären Injektion von OTOF-GT zur Behandlung von otoferlin-vermitteltem Hörverlust bei pädiatrischen Patienten im Alter bis zu 31 Monaten zu untersuchen. Dem CTA-Antrag gingen umfangreiche präklinische Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OTOF-GT und die erfolgreiche Herstellung des Gentherapie-Medikaments für die klinische Studie voraus.

Sensorions OTOF-GT duales AAV-Vektor-Gentherapieprogramm zielt darauf ab, das Hörvermögen von Patienten mit Mutationen in OTOF wiederherzustellen, die an schwerem bis hochgradigem sensorineuralem prälingualem, nicht syndromalem Hörverlust leiden. Otoferlin ist ein Protein, das in den inneren Haarzellen (IHC) in der Cochlea exprimiert wird und für die Übertragung des Signals an den Hörnerv entscheidend ist. Otoferlin-bedingte Schwerhörigkeit ist für bis zu 8% aller Fälle von angeborenem Hörverlust verantwortlich. In den USA und Europa sind etwa 20.000 Menschen davon betroffen.

OTOF hatte zuvor von der US Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)3 den Orphan Drug Designation und von der FDA im vierten Quartal 2022 den Rare Pediatric Disease Designation erhalten.