NRx Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen den Data-Lock in seiner Phase 2b/3-Studie mit NRX-101 bei behandlungsresistenten bipolaren Depressionen erreicht hat. Mit dem Erreichen des Data-Lock wurde, wie in der Gewinnbenachrichtigung von letzter Woche prognostiziert, der komplette Datensatz zur statistischen Analyse weitergeleitet; die Veröffentlichung der Topline-Daten wird für April 2024 erwartet. Bei positiven Daten aus dieser Studie und einer Stellungnahme der FDA hat NRx Anspruch auf den Restbetrag des ersten Meilensteins (weitere 4 Millionen Dollar) von den Partnern Alvogen Inc. und Lotus Pharmaceuticals, Inc. (1745.TW). Diese Partner würden dann für alle zukünftigen Entwicklungskosten in dieser Indikation aufkommen. NRx kann dann mit weiteren Meilensteinen in Höhe von 320 Millionen Dollar sowie mit Lizenzgebühren im mittleren Bereich der Nettoumsätze rechnen. NRX-101 hat von der FDA die Breakthrough Therapy Designation, die Fast Track Designation, einen Biomarker Letter of Support und ein Special Protocol Agreement für die Behandlung von suizidalen behandlungsresistenten bipolaren Depressionen erhalten. Es ist das einzige orale Medikament, das bei Patienten mit bipolarer Depression, einer tödlichen Krankheit, die jeden fünften Betroffenen das Leben kostet, sowohl eine Verringerung der depressiven Symptome als auch eine Verringerung der Selbstmordgedanken nachgewiesen hat. Die vorangegangene STABIL-B-Studie (Ref. STABIL-B) führte zur Erteilung der Breakthrough Therapy Designation für den Einsatz von NRX-101 in Kombination mit Ketamin bei stationär behandelten Patienten mit schwerer bipolarer Depression und akuter Suizidgedanken und NRx erhielt von der FDA die Genehmigung zur Durchführung einer Phase-III-Studie in diesem Zusammenhang im Rahmen des Special Protocol Agreement. Die FDA schlug dem Unternehmen daraufhin vor, zu untersuchen, ob NRX-101 auch für die weitaus größere Gruppe von Patienten mit subakuter Suizidalität geeignet ist, die chronisch ambulant betreut werden. Zweck dieser Studie war es, festzustellen, ob ein Signal entdeckt werden kann, das eine viel breitere Indikation für NRX-101 unterstützen würde. Erfolgreiche Daten in dieser Hinsicht würden den potenziellen Markt für NRX-101 von mehreren hunderttausend Patienten pro Jahr auf mehrere Millionen Patienten pro Jahr erweitern.
Bei der Phase 2b/3-Studie handelt es sich um eine randomisierte, prospektive, multizentrische Doppelblindstudie, in der NRX-101 über sechs Wochen mit Lurasidon verglichen wird. Der leitende Prüfarzt ist Prof. Andrew Nierenberg vom Harvard Massachusetts General Hospital. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Verringerung der Depressionen, gemessen mit der Montgomery-Asberg Depression Rating Scale (MADRS), und der sekundäre Endpunkt ist die Verringerung der Suizidgedanken, gemessen mit der Clinical Global Impression Suicidality Scale (CGI-SS). Wie bereits bekannt gegeben, lag die Therapietreue und die Übereinstimmung der Ergebnisse der lokalen Beurteiler mit denen der zentralen Beurteiler bei über 94% und damit deutlich über dem Industriestandard, der normalerweise bei ZNS-Studien zu beobachten ist.