GenSight Biologics gab bekannt, dass der Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die während der mündlichen Erläuterung2 zu LUMEVOQ®? vorgelegten Daten bewertet hat. dem europäischen Zulassungsdossier. Wie im Überprüfungsverfahren vorgesehen und im Anschluss an die Antworten auf die D180-Fragen fand am 19. April eine mündliche Erläuterung statt.

GenSight lud die weltweit anerkannten LHON3-Experten Patrick Yu-Wai-Man, MD, PhD (Cambridge University, UK) und Jose-Alain Sahel, MD (University of Pittsburgh School of Medicine, USA) ein, um ihre klinische Praxis und ihre Sicht der LUMEVOQ-Daten darzulegen. Nach Interaktionen mit dem CAT, die darauf hindeuteten, dass die bisher vorgelegten Daten nicht ausreichen würden, um eine positive Stellungnahme der EMA zur Marktzulassung von LUMEVOQ zu unterstützen, hat GenSight beschlossen, seinen Antrag vor der endgültigen Stellungnahme des CAT zurückzuziehen. Diese Entscheidung ermöglicht es dem Unternehmen, in den kommenden Wochen mit der EMA den bestmöglichen Weg für LUMEVOQ zu erörtern, mit dem Ziel, so bald wie möglich einen neuen Antrag einzureichen, der die verbleibenden Einwände in Europa und anderen Ländern berücksichtigt.

Das Unternehmen prüft Optionen wie die Generierung neuer klinischer Daten, was zu erheblichen Verzögerungen und zusätzlichen Kosten führen kann. GenSight bestätigt, dass die Validierungskampagne für die Herstellung mit seinem Partner in den Vereinigten Staaten wie geplant verläuft und das Produkt bis Ende des Jahres für den menschlichen Gebrauch freigegeben wird. Der von GenSight bei der EMA eingereichte Zulassungsantrag für LUMEVOQ® basiert auf dem Nutzen-Risiko-Verhältnis, das anhand der Ergebnisse von 252 Patienten ermittelt wurde, die im Rahmen von klinischen Studien oder im Rahmen des Compassionate Use behandelt wurden.

Dieser beispiellose Datensatz für ND4-LHON belegt, dass die Wirksamkeit von LUMEVOQ® sowohl im Vergleich zur natürlichen Entwicklung als auch zu Idebenon positiv ist.