GenSight Biologics S.A. gab die Veröffentlichung eines von Experten begutachteten Artikels im renommierten American Journal of Ophthalmology bekannt, der sich auf gepoolte Sicherheitsdaten aus den 5 klinischen Studien mit Lenadogene Nolparvovec (LUMEVOQ®) konzentriert. Diese Analyse stellt die größte Kohorte von ND4-LHON-Patienten dar, die nach einer Gentherapiebehandlung untersucht wurde. Sie bestätigt das gute allgemeine Sicherheitsprofil des Produkts in Bezug auf die systemische und okuläre Verträglichkeit sowie die humorale und zelluläre Immunantwort und hebt ein vergleichbares Sicherheitsprofil für einseitig und beidseitig behandelte Patienten hervor.

Der Artikel mit dem Titel "Safety of lenadogene nolparvovec gene therapy over 5 years in 189 patients with Leber hereditary optic neuropathy" (Sicherheit der Gentherapie mit Lenadogene nolparvovec über 5 Jahre bei 189 Patienten mit Leber hereditärer Optikusneuropathie) analysiert die Sicherheitsdaten von ND4-LHON-Patienten, die im Rahmen von 5 klinischen Studien (REVEAL, RESCUE, REVERSE, RESTORE und REFLECT) eine einzelne unilaterale oder bilaterale intravitreale Injektion von Lenadogene nolparvovec erhalten hatten und über fünf Jahre nach der Behandlung beobachtet wurden. Fast alle Patienten (95%) erhielten Lenadogene nolparvovec in einer Dosis von 9 x 1010 viralen Genomen pro Auge und 88% wurden mindestens 2 Jahre lang nachbeobachtet. Systemische unerwünschte Ereignisse (AE) waren überwiegend von leichter Intensität und standen ausnahmsweise im Zusammenhang mit Lenadogene Nolparvovec, dem Studienverfahren.

Das Fehlen von systemischen Problemen im Zusammenhang mit Lenadogene nolparvovec wird hauptsächlich durch die begrenzte Bio-Dissemination des Produkts unterstützt. Darüber hinaus war die systemische humorale und zelluläre Immunreaktion begrenzt, was den lokalen okulären Charakter der Immunreaktion bestätigt. Auch die okulären AE waren meist mild und sprachen auf konventionelle ophthalmologische Behandlungen an.

Dieses Sicherheitsprofil war bei allen Patienten gleich, unabhängig davon, ob sie bilateral oder unilateral behandelt wurden, und zwar in Bezug auf AE, Bio-Dissemination und Immunogenität. Es wurden keine signifikanten Unterschiede in der Häufigkeit, der Art oder dem Schweregrad der systemischen und okulären AE zwischen diesen beiden Patientengruppen festgestellt.