GenSight Biologics hat erste Ergebnisse neuer Meta-Analysen zur Leber Hereditären Optikusneuropathie (LHON) bekannt gegeben. Diese zeigen, dass die mit der Gentherapie LUMEVOQ® (GS010; Lenadogene Nolparvovec) behandelten Patienten eine höhere Seherholungsrate aufweisen als die mit Idebenon behandelten Patienten und die unbehandelten Patienten (natürlicher Verlauf). Die Meta-Analysen sind die ersten, die sich ausschließlich auf Patienten mit der m.11778G>A ND4-Mutation konzentrieren, die die häufigste Mutation ist und eine schlechte Sehprognose hat. Die Meta-Analysen zeigen ein Gefälle in der Wirksamkeit der Seherholung durch die intravitreale Gentherapie mit LUMEVOQ®, die zu höheren Erholungsraten führt als die Idebenon-Behandlung, und beide sind höher als im natürlichen Verlauf der Krankheit.

Dieser Gradient der Erholung, basierend auf dem CRR-Maß der Sehverbesserung, wird sowohl auf Augenebene als auch auf Patientenebene beobachtet (Ansprechen in einem oder beiden Augen). Die Konfidenzintervalle überschneiden sich nicht, wenn LUMEVOQ® mit Idebenon und dem natürlichen Krankheitsverlauf verglichen wird, was auf einen positiven Unterschied bei den visuellen Ergebnissen hinweist.