GENSIGHT BIOLOGICS S.A. GenSight Biologics hat erste Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit 3 Jahre nach der Verabreichung in der klinischen Phase-III-Studie REFLECT mit LUMEVOQ®? (Lenadogene Nolparvovec). Die Ergebnisse zeigen eine anhaltende Wirksamkeit und günstige Sicherheit für die bilaterale intravitreale Injektion der Gentherapie mit einer statistisch signifikanten Verbesserung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert in beiden behandelten Augen, was einen zusätzlichen Nutzen einer bilateralen Injektion im Vergleich zu einer unilateralen Injektion zeigt.
Die Ergebnisse bestätigen die Ergebnisse, die 2 Jahre nach der Verabreichung der Gentherapie, über die im Dezember 2021 berichtet wurde, und 1,5 Jahre nach der Verabreichung, über die im Juni 2021 berichtet wurde, beobachtet wurden. REFLECT ist eine randomisierte, doppelt maskierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit 98 Probanden, die an Sehkraftverlust aufgrund einer Leber Hereditären Optikusneuropathie (LHON) leiden, die durch ein mutiertes mitochondriales ND4-Gen verursacht wird. Die teilnehmenden ND4-Patienten hatten einen Sehkraftverlust bis zu einem Jahr nach Beginn der Erkrankung. Die Sehkraft verschlechtert sich in der Regel bis zu einem Tiefpunkt und stabilisiert sich dann auf einem Niveau, das unterhalb der Schwelle zur gesetzlichen Erblindung liegt.
Die mitochondriale ND4-Mutation wird mit der schwersten klinischen Form von LHON in Verbindung gebracht, die mit einem schlechten Gesamtsehvermögen einhergeht. Alle Probanden erhielten eine intravitreale Injektion (IVT) von Lenadogen Nolparvovovec in ihr erstes betroffenes Auge. Das zweite betroffene Auge erhielt nach dem Zufallsprinzip entweder eine zweite IVT mit LUMEVOQ®®?
oder einer Placebo-Infusion randomisiert, die am selben Tag oder am nächsten Tag verabreicht wurde. 48 Probanden erhielten nach dem Zufallsprinzip eine bilaterale Behandlung mit LUMEVOQ®? und 50 eine unilaterale Behandlung mit Lenadogen Nolpar Vovec (das zuerst betroffene Auge wurde mit Lenadogen Nolpar Vovec behandelt, das zweitbetroffene Auge mit Placebo).
