Aridis Pharmaceuticals, Inc. gab den Abschluss der Patientenrekrutierung in den Kohorten mit mehrfacher aufsteigender Dosis (MAD) und Dosisbereich in der klinischen Phase-2a-Studie von AR-501 bei Mukoviszidose-Patienten bekannt. Das Unternehmen ist auf dem besten Weg, die Datenbankverriegelung und die Datenanalysen abzuschließen und im ersten Quartal 2023 Top-Line-Daten zu veröffentlichen. An der Phase-2a-Studie nahmen 39 CF-Patienten aus 24 klinischen Zentren in den USA teil.

Die Mukoviszidose-Patienten wurden randomisiert und in 4 Kohorten behandelt; 3 Kohorten erhielten drei wöchentliche, mehrfach aufsteigende Dosen des Wirkstoffs in einer Dosierung von 6,4 mg, 20 mg und 40 mg oder Placebo, während die 4. Kohorte dosisabhängig war und die Probanden auf drei wöchentliche Dosen von AR-501 6,4 mg, 20 mg oder 40 mg oder Placebo randomisiert wurden. Mukoviszidose-Patienten wurden nach der letzten Studiendosis 28 Tage lang hinsichtlich der Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von inhaliertem AR-501 beobachtet. Aridis hatte bereits im Juni 2020 positive Phase-1-Sicherheitsdaten bei gesunden Erwachsenen gemeldet, die entweder mit einer einmaligen aufsteigenden Dosis (SAD) oder einer mehrfachen aufsteigenden Dosis (MAD) behandelt wurden.

AR-501 wird in Zusammenarbeit mit der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) entwickelt und hat von der US Food and Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Designation (ODD), Fast Track und Qualified Infectious Disease Product (QIDP) Status erhalten. Darüber hinaus hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) AR-501 den ODD-Status verliehen.