Aldeyra Therapeutics, Inc. gab den Abschluss der Rekrutierung in Teil 1 der Phase-3-Studie GUARD zu ADX-2191 (intravitreales Methotrexat 0,8%) bei Patienten mit proliferativer Vitreoretinopathie (PVR) bekannt, einer seltenen, sehbedrohenden Augenerkrankung ohne zugelassene Therapie. Bei der GUARD-Studie handelt es sich um eine zweiteilige, multizentrische, randomisierte, parallele, adaptive klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit von intravitrealen Injektionen von ADX-2191 im Vergleich zur Standardbehandlung (Routineüberwachung) zur Vorbeugung von PVR nach Reparatur einer Netzhautablösung untersucht wird. Der primäre Endpunkt ist die Rate der wiederkehrenden Netzhautablösungen über einen Zeitraum von 24 Wochen nach der Operation. Teil 1 der GUARD-Studie, an der 110 Patienten teilnahmen, wird in den Vereinigten Staaten durchgeführt. Die ersten Ergebnisse von Teil 1 werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 erwartet. ADX-2191, eine mit dem Glaskörper kompatible Formulierung von Methotrexat, hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status für die Prävention von PVR erhalten. Der Fast-Track-Status soll die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen erleichtern und deren Prüfung beschleunigen, so dass Patienten schneller Zugang zu neuen Therapien erhalten. Mit dem Orphan-Drug-Status können Sponsoren Anreize erhalten, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien, Befreiung von Nutzungsgebühren und Marktexklusivität nach der Zulassung.