Zealand Pharma A/S gab bekannt, dass die US FDA Dasiglucagon für die Prävention und Behandlung von Hypoglykämie bei pädiatrischen Patienten ab 7 Tagen mit kongenitalem Hyperinsulinismus (CHI) für eine Dosierung von bis zu 3 Wochen mit einem PDUFA-Datum (Prescription Drug User Fee Act) am 30. Dezember 2023 als vorrangig eingestuft hat. Um ein möglichst effizientes Zulassungsverfahren zu gewährleisten, wird die Prüfung durch die US-FDA im Rahmen desselben neuen Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) in zwei Teilen durchgeführt. Teil 1 bezieht sich auf die Dosierung von bis zu 3 Wochen, während Teil 2 sich auf die Anwendung über 3 Wochen hinaus bezieht.

Das PDUFA-Datum für Teil 2 wird nach Vorlage zusätzlicher Analysen aus bestehenden Datensätzen festgelegt, die von der US-FDA angefordert werden, was noch vor Ende des Jahres erwartet wird. CGM wurde als sekundäre Ergebnisgröße in eine der beiden zulassungsrelevanten klinischen Studien der Phase 3 aufgenommen. Drei klinische Phase-3-Studien Die Einreichung des Zulassungsantrags basierte auf den Ergebnissen von zwei zulassungsrelevanten Phase-3-Studien und Zwischenergebnissen einer laufenden langfristigen Erweiterungsstudie.

Eine Studie (NCT04172441) untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon zur subkutanen Infusion in einer Krankenhausumgebung bei 12 Neugeborenen und Säuglingen mit CHI im Alter von 7 Tagen bis 12 Monaten. In beiden klinischen Studien erwies sich Dasiglucagon zur subkutanen Infusion als gut verträglich. Um ein möglichst effizientes behördliches Prüfverfahren zu gewährleisten, hat die US FDA empfohlen, den NDA-Antrag in zwei Teilen zu prüfen.

Die US FDA hat zusätzliche Analysen zur Verwendung von CGM aus bestehenden Datensätzen angefordert, die die Verwendung von Dasiglucagon bei CHI über 3 Wochen hinaus unterstützen, was Zealand Pharma voraussichtlich noch vor Ende des Jahres einreichen wird; Teil 2 stellt keinen ergänzenden Zulassungsantrag dar, sondern ist Teil desselben NDA. Darüber hinaus wurde Dasiglucagon in Form einer Injektion als Zegalogue®? im Jahr 2021 von der US-amerikanischen FDA für die Behandlung von schwerer Hypoglykämie bei Erwachsenen und Kindern mit Diabetes im Alter von 6 Jahren und älter zugelassen.

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