Pantherx® Rare schließt Partnerschaft mit X4 Pharmaceuticals Inc. für den Vertrieb von Xolremdi? (Mavorixafor), der ersten von der FDA zugelassenen Therapie für Patienten mit Whim-Syndrom
Am 29. April 2024 um 18:28 Uhr
Teilen
PANTHERx® Rare gab bekannt, dass es von X4 Pharmaceuticals, Inc. für den Vertrieb von XOLREMDI? (Mavorixafor) ausgewählt wurde, das vor kurzem von der US Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde und die erste von der FDA zugelassene Therapie ist, die speziell für die Anwendung bei Patienten ab 12 Jahren mit Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis (WHIM) Syndrom indiziert ist. Das WHIM-Syndrom ist eine seltene, kombinierte primäre Immunschwäche und chronische neutropenische Störung, die durch eine verminderte Mobilisierung weißer Blutkörperchen in den peripheren Kreislauf aufgrund einer Fehlfunktion des CXCR4/CXCL12-Signalwegs verursacht wird.
Es wird geschätzt, dass in den USA derzeit mindestens 1.000 Menschen mit dem WHIM-Syndrom diagnostiziert werden. XOLREMDI, eine einmal täglich oral einzunehmende Behandlungsoption, ist ein selektiver Antagonist des CXCR4-Rezeptors, der die Bindung des CXCL12-Liganden an den CXCR4-Rezeptor blockiert. Indem die Behandlung mit XOLREMDI auf die zugrunde liegende Ursache des WHIM-Syndroms abzielt, führt sie zu einer verstärkten Mobilisierung von Immunzellen aus dem Knochenmark.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
X4 Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten und solcher mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, wobei der Schwerpunkt auf Erkrankungen liegt, die auf eine Fehlfunktion des Immunsystems zurückzuführen sind. Der führende klinische Kandidat des Unternehmens ist Mavorixafor, ein niedermolekularer selektiver Antagonist des Chemokinrezeptors CXCR4, der als orale, einmal täglich einzunehmende Therapie entwickelt wird. Es hat eine Pipeline von niedermolekularen, oralen Antagonisten des Chemokinrezeptors C-X-C-Rezeptor Typ 4 (CXCR4) entwickelt. Es hat zwei präklinische Kandidaten: X4P-003, ein CXCR4-Antagonist der zweiten Generation, der im Vergleich zu Mavorixafor verbesserte Eigenschaften aufweisen soll und damit potenziell Möglichkeiten bei CXCR4-abhängigen Erkrankungen und primären Immundefekten eröffnet, und X4P-002, ein CXCR4-Antagonist mit einem Verteilungsprofil und einer nachgewiesenen Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden.
Pantherx® Rare schließt Partnerschaft mit X4 Pharmaceuticals Inc. für den Vertrieb von Xolremdi? (Mavorixafor), der ersten von der FDA zugelassenen Therapie für Patienten mit Whim-Syndrom