X4 Pharmaceuticals gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Zulassungsantrag (NDA) des Unternehmens für das einmal täglich oral einzunehmende Mavorixafor zur Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit WHIM-Syndrom (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis), einer seltenen primären Immunschwäche, zur Einreichung angenommen hat. Die FDA gewährte eine vorrangige Prüfung des Zulassungsantrags für Mavorixafor, wobei sie eine Frist von sechs Monaten ab dem Datum der Annahme des Antrags festlegte und den 30. April 2024 als Zieldatum für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festlegte. Die Zulassung von Mavorixa als NDA mit vorrangiger Prüfung durch die FDA ist ein weiterer bedeutender Schritt auf dem Weg zu einer möglichen Behandlung für Menschen mit WHIM-Syndrom, einer seltenen Krankheit, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt.

Mavorixafor ist ein niedermolekularer Antagonist des CXCR4-Rezeptors, der als einmal täglich oral einzunehmende Therapie für das WHIM-Syndrom und bestimmte chronische neutropenische Erkrankungen entwickelt wird. Für die Indikation WHIM-Syndrom hat Mavorixafor die Breakthrough Therapy Designation, Fast Track Designation und Rare Pediatric Disease (RPD) Designation in den USA und den Orphan Drug Status sowohl in den USA als auch in der Europäischen Union erhalten. Nach der Zulassung eines Produkts mit RPD-Status durch die FDA kann der Sponsor einen Priority Review Voucher erhalten, der verwendet werden kann, um eine vorrangige Prüfung für einen nachfolgenden Antrag zu erhalten oder an einen anderen Arzneimittelsponsor verkauft werden kann.

Der Zulassungsantrag stützt sich auf die Ergebnisse der globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie 4WHIM mit einmal täglich oral verabreichtem m-Flavorixafor bei Personen mit WHIM-Syndrom. Die 4WHIM-Studie erreichte ihren primären Endpunkt, die Zeit über dem Schwellenwert für die absolute Neutrophilenzahl (TAT-ANC) im Vergleich zu Placebo (p < 0,0001), einen wichtigen sekundären Endpunkt, und war im Allgemeinen gut verträglich, ohne dass behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden und ohne dass die Studie aufgrund von Sicherheitsereignissen abgebrochen wurde.

Bei der klinischen Phase-3-Studie 4WHIM handelte es sich um eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem, einmal täglich verabreichtem Mavorixafor bei Menschen mit genetisch bestätigtem WHIM-Syndrom. Eine offene Verlängerungsphase der klinischen Studie ist im Gange (NCT03995108). Nach dem erfolgreichen Abschluss einer globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie strebt das Unternehmen die US-Zulassung von oralem, einmal täglich einzunehmendem Mavorixafor für die Behandlung von Menschen ab 12 Jahren mit WHIM-Syndrom an.

Darüber hinaus plant das Unternehmen derzeit ein klinisches Phase-3-Programm zur Untersuchung von Mavorixafor bei bestimmten chronischen neutropenischen Erkrankungen".