X4 Pharmaceuticals, Inc. kündigt die Präsentation zusätzlicher Daten aus der Phase-2-Studie mit Mavorixafor bei chronischer Neutropenie auf dem ASH 2023 an
Am 09. Dezember 2023 um 18:00 Uhr
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X4 Pharmaceuticals, Inc. gab die Präsentation weiterer vorläufiger Daten aus seiner laufenden klinischen Phase-2-Studie bekannt, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von einmal täglich oral verabreichtem Mavorixafor mit oder ohne gleichzeitige Behandlung mit injizierbarem Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor (G-CSF) bei Menschen mit idiopathischer, zyklischer oder kongenitaler Neutropenie untersucht wird. Julia T. Warren, M.D., Ph.D., Prüfärztin der Studie und Hämatologin in der Abteilung für Hämatologie am Children?s Hospital of Philadelphia, wird am 09. Dezember 2023 auf der Jahrestagung der Annual Society of Hematology (ASH) das Poster #P1160 präsentieren. Das Poster zeigt Fallstudien der ersten drei Teilnehmer, die die 6-monatige Phase-2-Studie abgeschlossen haben und die alle mit einer G-CSF-Therapie in die Studie aufgenommen wurden.
Insgesamt: Mavorixafor wurde in Kombination mit G-CSF im Allgemeinen gut vertragen, und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet. Während in den ersten beiden Monaten der Studie 4 Infektionen gemeldet wurden, traten in den folgenden 4 Monaten der Studie keine Infektionen mehr auf, obwohl bei zwei der drei Teilnehmer die G-CSF-Dosis reduziert wurde; Die Daten stützen weiterhin das Potenzial von Mavorixafor, die absolute Neutrophilenzahl (ANC) zu erhöhen und eine Verringerung der G-CSF-Dosierung bei Patienten mit chronischer Neutropenie zu ermöglichen; die Daten haben das Design der geplanten zulassungsrelevanten, globalen klinischen Phase-3-Studie mit Mavorixafor bei bestimmten chronischen Neutropenie-Erkrankungen sowie die Auswahl von ANC und Infektionen als primäre Endpunkte beeinflusst; die Studie wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 beginnen. Auf dem Poster wurden auch die Ergebnisse einer kürzlich durchgeführten qualitativen Umfrage unter Patienten mit chronischer Neutropenie hervorgehoben, die das starke Interesse der Befragten an einer Verringerung der G-CSF-Dosierung und/oder einer Verringerung der Injektionshäufigkeit durch den Zusatz eines oralen Medikaments wie Mavorixafor bestätigt.
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X4 Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten und solcher mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, wobei der Schwerpunkt auf Erkrankungen liegt, die auf eine Fehlfunktion des Immunsystems zurückzuführen sind. Der führende klinische Kandidat des Unternehmens ist Mavorixafor, ein niedermolekularer selektiver Antagonist des Chemokinrezeptors CXCR4, der als orale, einmal täglich einzunehmende Therapie entwickelt wird. Es hat eine Pipeline von niedermolekularen, oralen Antagonisten des Chemokinrezeptors C-X-C-Rezeptor Typ 4 (CXCR4) entwickelt. Es hat zwei präklinische Kandidaten: X4P-003, ein CXCR4-Antagonist der zweiten Generation, der im Vergleich zu Mavorixafor verbesserte Eigenschaften aufweisen soll und damit potenziell Möglichkeiten bei CXCR4-abhängigen Erkrankungen und primären Immundefekten eröffnet, und X4P-002, ein CXCR4-Antagonist mit einem Verteilungsprofil und einer nachgewiesenen Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden.
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