Die U.S. Food and Drug Administration hat im vergangenen Jahr den Zulassungsantrag für das Medikament, das in Zusammenarbeit mit dem schwedischen Arzneimittelhersteller Sobi entwickelt wird, akzeptiert und wird voraussichtlich bis zum 28. Februar über die Zulassung entscheiden.

Hämophilie A ist eine vererbte Blutungsstörung, bei der das Blut nicht normal gerinnt. Etwa 400 Babys werden jedes Jahr mit dieser Krankheit geboren, obwohl die genaue Zahl der Betroffenen nach Angaben der Regierung nicht bekannt ist.