Rezolute, Inc. gab ein Update zu seinen Plänen für die klinische Entwicklung von RZ358, dem Produktkandidaten des Unternehmens zur Behandlung von kongenitalem Hyperinsulinismus (kongenitaler HI). Rezolute plant, sunRIZE, eine zulassungsrelevante klinische Studie der Phase 3 zu RZ358, in Europa und anderen Regionen außerhalb der USA im vierten Quartal 2023 zu beginnen, wobei die ersten Ergebnisse in der ersten Hälfte des Jahres 2025 erwartet werden. Bei der sunRIZE-Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, parallel angelegte Untersuchung von RZ358 bei Teilnehmern mit angeborener HI, die nicht ausreichend auf medizinische Standardtherapien ansprechen.

Die Phase-3-Studie schließt sich an die erfolgreiche Phase-2b-Studie RIZE des Unternehmens an, in der nachgewiesen wurde, dass RZ358 allgemein sicher und gut verträglich ist und die Hypoglykämie bei Teilnehmern, die auf die verfügbaren medizinischen Therapien nicht ansprechen, wirksam verbessert. Das Unternehmen hat die Gespräche mit den europäischen Gesundheitsbehörden im Vorfeld der Phase 3 abgeschlossen und eine Einigung über das Design der sunRIZE-Studie erzielt, die Teilnehmer ab einem Alter von 3 Monaten einschließen wird. In den USA hatte das Unternehmen ähnliche Interaktionen mit der US Food and Drug Administration (FDA), die in einem Treffen mit der Behörde am 24. Mai 2023 gipfelten. Die FDA hat eine bestehende Altersbeschränkung von 12 Jahren und älter für klinische Studien mit RZ358 beibehalten und Dosisbeschränkungen für RZ358 eingeführt, die auf historischen toxikologischen Erkenntnissen bei Ratten basieren.

Die FDA-Beschränkungen machen es undurchführbar, die USA zum jetzigen Zeitpunkt in die sunRIZE-Studie einzubeziehen, zumal die pädiatrische Bevölkerung mit angeborener HI den größten therapeutischen Bedarf hat. Das Unternehmen prüft potenzielle nichtklinische Studien, um die Bedenken der FDA parallel zur Einführung und Weiterentwicklung von sunRIZE außerhalb der USA auszuräumen.