Rezolute, Inc. gab bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) RZ358 für die Behandlung von Hypoglykämie aufgrund von angeborenem Hyperinsulinismus (HI) den Innovation Passport verliehen hat. Die Zuerkennung des Innovationspasses erfolgte aufgrund des erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs bei dieser Erkrankung und des Potenzials von RZ358, Patienten zu helfen. Dies wurde durch die RIZE-Studie der Phase 2 bei kongenitalem Hyperinsulinismus bestätigt, die auf sichere Weise signifikante Verbesserungen bei Hypoglykämie-Ereignissen zeigte. Der Innovation Passport in Großbritannien ist der Einstieg in den Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP).

Das Ziel des ILAP ist es, die Markteinführung zu beschleunigen und den Zugang der Patienten zu Medikamenten zu erleichtern. Der Innovation Passport ist der erste Schritt im ILAP-Prozess, der die Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) und ihre Partnerbehörden, darunter das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) und das Scottish Medicines Consortium (SMC), aktiviert. Angeborener Hyperinsulinismus (kongenitaler HI) ist die häufigste Ursache für wiederkehrende und anhaltende Hypoglykämie bei Kindern.

Bei Patienten mit kongenitalem HI treten typischerweise innerhalb des ersten Lebensmonats Anzeichen oder Symptome einer Hypoglykämie auf. Diese Episoden können zu erheblichen Hirnverletzungen und zum Tod führen, wenn sie nicht erkannt und angemessen behandelt werden. Darüber hinaus kann eine wiederkehrende oder kumulative Hypoglykämie im Laufe der Zeit zu fortschreitenden und irreversiblen Schäden führen, einschließlich schwerer und verheerender Hirnverletzungen, Krampfanfälle, neurologischer Entwicklungsprobleme, Ernährungsschwierigkeiten und einer erheblichen Beeinträchtigung der Lebensqualität von Patienten und Familien.

In Fällen von angeborener HI, die auf eine medizinische Behandlung nicht ansprechen, kann eine chirurgische Entfernung der Bauchspeicheldrüse erforderlich sein. Bei diffuser kongenitaler HI, bei der die gesamte Bauchspeicheldrüse betroffen ist, kann eine nahezu vollständige Pankreatektomie durchgeführt werden, obwohl etwa die Hälfte dieser Kinder weiterhin an Hypoglykämie leiden und eine medizinische Behandlung für kongenitale HI benötigen. RZ358 ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der außerhalb der Bauchspeicheldrüse wirkt und stattdessen an eine einzigartige allosterische Stelle auf Insulinrezeptoren in Leber, Fett und Muskeln bindet.

Der Antikörper wirkt den Auswirkungen einer übermäßigen Insulinbindung und -aktivität entgegen und verbessert so die Hypoglykämie. Rezolute ist der Ansicht, dass RZ358 ideal als potenzielle Therapie für angeborene HI und andere Erkrankungen geeignet ist, die durch übermäßige Insulinaktivität (Hyperinsulinismus) gekennzeichnet sind. Da RZ358 nach der Bauchspeicheldrüse wirkt, hat es das Potenzial, universell bei der Behandlung von angeborener HI, unabhängig vom ursächlichen Gendefekt, sowie bei erworbenen Formen von HI, wie sie durch Insulinome und andere Tumorarten vermittelt werden, wirksam zu sein.

RZ358 erhielt in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für die Behandlung von angeborener HI sowie den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit (Pediatric Rare Disease Designation) in den USA. In der Phase-2-Studie RIZE erzielten Teilnehmer mit angeborener HI im Alter von 2 Jahren und älter fast durchgängig signifikante Verbesserungen der Hypoglykämie bei mehreren Endpunkten, einschließlich der primären und wichtigen sekundären Endpunkte, die für die sunRIZE-Studie geplant sind. Bei den für die Phase-3-Studie geplanten Dosierungen und Expositionen war RZ358 im Allgemeinen sicher und gut verträglich und führte im Median zu einer Verbesserung der Hypoglykämie um mehr als 80%. Aufgrund der Ergebnisse der klinischen RIZE-Studie und des nachgewiesenen Nutzens bei dieser schwerwiegenden Erkrankung, für die ein erheblicher medizinischer Bedarf besteht, wurde RZ358 von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als prioritäres Arzneimittel (PRIME) eingestuft und von der britischen Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP)-Lenkungsgruppe als Innovation Passport für die Behandlung von angeborener HI ausgezeichnet.