Precigen, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die Orphan Drug Designation für das erste Prüfpräparat des Unternehmens, PRGN-2012, zur Behandlung der rezidivierenden respiratorischen Papillomatose (RRP) erteilt hat. PRGN-2012 ist eine seltene, schwer zu behandelnde und manchmal tödliche neoplastische Erkrankung der oberen und unteren Atemwege, die durch das humane Papillomavirus Typ 6 (HPV 6) oder HPV Typ 11 (HPV 11) verursacht wird. PRGN-2012 erhielt von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Designation Status und Precigen war das erste Unternehmen, das von der FDA den Breakthrough Therapy Designation Status und einen beschleunigten Zulassungspfad für eine RRP-Behandlung erhielt.

PRGN-2012 ist ein innovativer therapeutischer Impfstoff mit einem optimierten Antigendesign, der die Gorilla-Adeno-Vektor-Technologie nutzt, die Teil der proprietären AdenoVersetm-Plattform von Precigen ist, um Immunreaktionen auszulösen, die sich gegen mit HPV 6 oder HPV 11 infizierte Zellen richten. Gorilla-Adeno-Vektoren haben zahlreiche Vorteile, darunter die Möglichkeit der wiederholten Verabreichung, die Unfähigkeit, sich in vivo zu replizieren, und die Fähigkeit, eine große genetische Nutzlast zu liefern. Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Union (EU) wird von der Europäischen Kommission auf der Grundlage einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erteilt.

Arzneimittel, die für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von Krankheiten bestimmt sind, die zu schwerer Invalidität führen oder lebensbedrohlich sind und von denen weniger als fünf von 10.000 Menschen in der Europäischen Union (EU) betroffen sind. Die Ausweisung als Orphan Drug bietet Unternehmen bestimmte regulatorische, finanzielle und kommerzielle Anreize für die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten, für die es keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten gibt. PRGN-2012 wird derzeit in einer einarmigen Phase-1/2-Zulassungsstudie bei erwachsenen Patienten mit RRP in den Vereinigten Staaten untersucht (Kennung der klinischen Studie: NCT04724980).

Die Präsentation von Phase-2-Daten wird für das zweite Quartal 2024 erwartet. Die Einreichung eines BLA-Antrags (Biologics License Application) im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens bei der FDA ist für die zweite Hälfte des Jahres 2024 vorgesehen. Die Vorbereitungen für eine mögliche Markteinführung in den Vereinigten Staaten im Jahr 2025 sind im Gange.