Precigen, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) zugestimmt hat, dass die laufende einarmige Phase 1/2-Studie (NCT04724980) zur Immuntherapie PRGN-2012 AdenoVerse(TM) zur Behandlung der rezidivierenden respiratorischen Papillomatose (RRP) als Pivotalstudie für die Beantragung einer beschleunigten Zulassung dienen wird. Die FDA bestätigte außerdem, dass keine zusätzliche randomisierte, placebokontrollierte Studie erforderlich ist, um einen Antrag auf Zulassung eines Biologikums (BLA) zu unterstützen. Auf der Grundlage der FDA-Anleitung plant das Unternehmen, vor der Einreichung der BLA eine Bestätigungsstudie durchzuführen.

Die FDA hat bestätigt, dass der derzeitige primäre Endpunkt der laufenden Phase 1/2-Studie, die Complete Response Rate (Prozentsatz der Patienten ohne chirurgische Eingriffe während der 12 Monate nach der Behandlung mit PRGN-2012), zusammen mit einem immunologischen Surrogatmarker, der eine Induktion von HPV-spezifischen T-Zell-Reaktionen nach der PRGN-2012-Behandlung zeigt, für den Antrag auf beschleunigte Zulassung akzeptabel ist. PRGN-2012 ist ein innovativer therapeutischer Impfstoff mit optimiertem Antigendesign, der Precigens Gorilla-Adeno-Vektor-Technologie verwendet, die Teil der proprietären AdenoVerse-Plattform von Precigen ist, um Immunreaktionen auszulösen, die sich gegen mit HPV 6 oder HPV 11 infizierte Zellen richten. Gorilla-Adeno-Vektoren haben zahlreiche Vorteile, darunter die Möglichkeit einer wiederholten Verabreichung, die Unfähigkeit, sich in vivo zu replizieren, was die Sicherheit verbessern kann, und die Fähigkeit, eine große genetische Nutzlast zu liefern.

Die FDA hat PRGN-2012 den Status eines Therapiedurchbruchs und den Orphan Drug Designation für die Behandlung von RRP erteilt. Die Daten aus dem Phase-1-Teil der Studie zeigten, dass 50% der erwachsenen RRP-Patienten (die im Jahr vor der Behandlung >=3 Operationen zur Behandlung der Krankheit hatten) nach der Behandlung mit PRGN-2012 während der 12-monatigen Nachbeobachtungszeit "operationsfrei" waren (Complete Response). Alle Patienten, die vollständig auf die Behandlung angesprochen haben, sind auch nach mindestens 18 Monaten nach der Behandlung weiterhin operationsfrei.

Precigen hat die Rekrutierung und Dosierung im Phase-2-Teil der Studie abgeschlossen (N=23), so dass die Gesamtzahl der eingeschlossenen Patienten bei der empfohlenen Phase-2-Dosis 35 beträgt. Die Nachbeobachtung der Patienten läuft derzeit und die Datenerhebung wird voraussichtlich im zweiten Quartal 2024 abgeschlossen sein.