Precigen, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Breakthrough Therapy Designation für die First-in-Class-Immuntherapie PRGN-2012 AdenoVerseaa¢ zur Behandlung der rezidivierenden respiratorischen Papillomatose (RRP) erteilt hat. Die Breakthrough Therapy Designation der FDA beschleunigt die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln, die für die Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten vorgesehen sind und bei denen vorläufige klinische Beweise eine wesentliche Verbesserung der klinisch bedeutsamen Endpunkte gegenüber den verfügbaren Therapien zeigen. PRGN-2012 beinhaltet ein optimiertes Antigen-Design, das die Gorilla-Adeno-Vektor-Technologie, Teil der proprietären AdenoVerse-Plattform von Precigen, nutzt, um Immunreaktionen auszulösen, die sich gegen Zellen richten, die mit dem humanen Papillomavirus Typ 6 (HPV 6) oder HPV Typ 11 (HPV 11) infiziert sind. Gorilla-Adenovektoren haben zahlreiche Vorteile, darunter die Möglichkeit der wiederholten Verabreichung, die Unfähigkeit, sich in vivo zu replizieren, und die Fähigkeit, eine große genetische Nutzlast zu liefern.

PRGN-2012 hat von der FDA bereits den Orphan Drug Designation Status für Patienten mit RRP erhalten. Der Breakthrough Therapy Designation lag die klinische Evidenz für PRGN-2012 zugrunde, die in der Phase-1-Studie (NCT04724980) gewonnen wurde, die auf dem jüngsten F&E-Tag von Precigen vorgestellt wurde. Sie zeigte ein starkes Ansprechen bei der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D) bei Patienten, die im Jahr vor der PRGN-2012-Behandlung durchschnittlich 5,8 RRP-Operationen (Spanne 3 - 10) hatten. Die Nachbeobachtung der Patienten ist im Gange, ebenso wie die Gespräche mit der FDA über mögliche schnelle Entwicklungspfade, um eine zukünftige Einreichung eines Biologics License Application (BLA) zu ermöglichen.

Precigen ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Erforschung und klinische Entwicklung der nächsten Generation von Gen- und Zelltherapien spezialisiert hat und dabei Präzisionstechnologie einsetzt, um die dringendsten und schwer behandelbaren Krankheiten in den therapeutischen Kernbereichen Immunonkologie, Autoimmunerkrankungen und Infektionskrankheiten anzugehen.