IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Antisense Therapeutics: Toxikologieprotokoll für
ATL1102 bei der US-Arzneimittelbehörde FDA eingereicht

- Das Toxikologieprotokoll für ATL1102 wurde eingereicht, um die klinische Dosierung im
Rahmen von US-Studien ausweiten zu können 
- Die Interaktionen mit der FDA im Hinblick auf den Entwicklungspfad für DMD werden parallel
zur Durchführung der Phase-IIb/III-Studie in Europa fortgesetzt
- Angesichts des Zeitplans für die EU-Studie und der Bestimmungen des US-Kongresses zur
Verlängerung der Ablauffrist für Priority Review Vouchers (PRV) besteht die Chance auf
einen äußerst lukrativen PRV

Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY], (das Unternehmen) hat heute
bekannt gegeben, dass die Protokollsynopse für eine neunmonatige chronische Toxikologiestudie
am Affen bei der Food and Drug Administration (FDA) in den USA eingereicht wurde. Damit soll die
Dosierung von ATL1102 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) oder für jegliche
andere klinische Anwendungsbereiche von ATL1102 in den Vereinigten Staaten über einen Zeitraum
von sechs Monaten hinaus erweitert werden. Das Unternehmen erwartet die Rückmeldung der FDA zu
seinem Protokoll im ersten Quartal 2022. 

Ein Anfang des Jahres mit der FDA in den USA abgehaltenes Typ C-Beratungsgespräch brachte
für das Unternehmen Klarheit darüber, welche Anforderungen an die chronische Studie am
Affen und an das Design einer Phase-IIb/III-Studie in den Vereinigten Staaten gestellt werden.
Angesichts der offensichtlich starken Übereinstimmung zwischen der EMA und der FDA die
Anforderungen an eine Phase-IIb/III-Studie betreffend bietet die Rückmeldung der FDA dem
Unternehmen die Möglichkeit, sich mit der Behörde entsprechend abzustimmen, um das
Zulassungsverfahren zu straffen und die gesamte klinische Entwicklungsplanung des Unternehmens auf
internationaler Ebene bestmöglich zu harmonisieren.

Das Unternehmen ist der Ansicht, dass es bei seiner Vorgangsweise mit der FDA potenzielle
Optionalitäten hat, einschließlich der Möglichkeit, das Datenmaterial aus der
Phase-IIb/III-Studie in der EU bei der FDA einzureichen, damit dieses als unterstützendes
Datenmaterial für einen zukünftigen Zulassungsantrag bewertet werden kann, oder, sofern
die Datenlage dies rechtfertigt, möglicherweise eine Zulassung für ATL1102 in der
Behandlung von DMD ohne die Durchführung weiterer Studien zu erwirken. 

Die Interaktionen mit der FDA zur Sondierung der vorgenannten Optionen sollen parallel zur
Durchführung einer Phase-IIb/III-Schlüsselstudie in Europa fortgesetzt werden. Der
Zeitplan für die Einleitung der neunmonatigen Toxikologiestudie wird vom weiteren Verlauf
dieser Interaktionen mit der Behörde abhängen.
 
Ein entscheidender Aspekt der oben beschriebenen strategischen Maßnahmen auf klinischer und
regulatorischer Ebene ist die von ANP am 30. September 2020 veröffentlichte Mitteilung, dass
die US-Arzneimittelbehörde der Substanz ATL1102 für die Behandlung von DMD eine Zulassung
als Arzneimittel für seltene pädiatrische Erkrankungen (Rare Pediatric Disease
Designation) erteilt hat. Sollte die Phase-IIb/III-Schlüsselstudie in Europa erfolgreich
verlaufen, könnte das aus Sicht des Unternehmens bedeuten, dass es möglicherweise einen
sogenannten Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen
erhält, wenn die FDA-Zulassung für ATL1102 für die Indikation DMD (als Erstzulassung
des Arzneimittels) vor dem 30. September 2026 erteilt wird (dies ist das verlängerte
Ablaufdatum des vom US-Kongress genehmigten RPD Priority Review Voucher Program). Das Unternehmen
hat dann die Möglichkeit, seinen PRV zu veräußern und als nicht verwässernde
Finanzspritze zu verwenden. In den Jahren 2017 bis 2021 lagen die Verkaufssummen bei der
Veräußerung von PRVs in einem Bereich zwischen 80 Millionen und 150 Millionen US-Dollar.

 
Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Antisense Therapeutics----
Mark Diamond----- 
Geschäftsführer -----
+61 (0)3 9827 8999 ----
www.antisense.com.au ----

Kontakt für Anleger:
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

Über Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein
börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und
Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen
Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von
der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der
Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der
Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt äußerst
vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich
eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von
Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS)
signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites
Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR)
abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer
Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102 ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten, einschließlich Asthma und MS, nachgewiesen
werden; die Daten zu MS im Tiermodell wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift mit Peer
Review veröffentlicht. ATL1102 hat sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie an Patienten mit
schubförmig remittierender MS (RR-MS) als hoch wirksam im Hinblick auf die Reduktion von
MS-Läsionen erwiesen. Das Datenmaterial aus der klinischen Phase-IIa-Studie zu ATL1102 wurde in
der medizinischen Fachzeitschrift Neurology (Limmroth, V. et al, Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788)
veröffentlicht.

Über DMD Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die
in einer Häufigkeit von 1:3600 bis 1:6000 vor allem bei männlichen Lebendgeburten auftritt
(Bushby et al., 2010).  DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer stark
reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin führt. Kinder, die an einer
Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anfällig
für kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion auslösen. Diese
wiederum führt zu einer Verschlimmerung der Muskelschädigung. Eine entsprechende
Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten
(Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren
Extremitäten führt zu einer eingeschränkten Mobilität; auch die oberen
Gliedmaßen sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der Fähigkeit
zur Selbstversorgung führt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, können bereits im
frühen Teenageralter - im Alter von durchschnittlich 13 Jahren - rollstuhlpflichtig werden.
Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen können auftreten. Patienten mit
einer größeren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben
einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und können trotz Behandlung mit
Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein
Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren. Die Behandlung von
Entzündungsreaktionen in Zusammenhang mit DMD erfolgt derzeit über Kortikosteroide;
allerdings weiß man, dass diese nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen
behaftet sind. Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen
Ansätzen für die Behandlung von Entzündungsprozessen in Verbindung mit DMD. 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immunvermittelte Pathologie der Muskeldystrophie
Duchenne. Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4. 

Bushby et al. für die DMD Care Consideration Working Group/Diagnosis and management of
Duchenne muscular dystrophy, Teil 1 Lancet Neurol. Januar 2010;9(1):77-93 und Teil 2 Lancet Neurol.
Februar 2010;9(2):177-89. 

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Araújo AQC, et al. CD49d ist ein Biomarker für die
Progredienz der Erkrankung und ein potenzielles Ziel in der Immuntherapie bei der Muskeldystrophie
Duchenne.  Skeletal Muscle 2015, 5: 45-55.

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