IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Antisense Therapeutics Limited: In der Studie zur
Kombinationstherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie wurde mit der Verabreichung begonnen

- Im Tiermodell an Mäusen (mdx) soll der potenzielle klinische Nutzen von ATL1102 in
Kombination mit Präparaten zur Wiederherstellung von Dystrophin bei der Muskeldystrophie Typ
Duchenne (DMD) beurteilt werden
- Die Studienergebnisse werden voraussichtlich im 4. Quartal des Kalenderjahres 2022
vorliegen

Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] hat heute bekannt gegeben,
dass im Rahmen eines Tiermodells an Mäusen mit Muskeldystrophie (mdx) mit der Verabreichung von
ATL1102 in Kombination mit Arzneimitteln zur Wiederherstellung von Dystrophin (in den USA für
die Behandlung der DMD zugelassen) begonnen wurde. Ziel ist die Beurteilung des möglichen
klinischen Nutzens von ATL1102, um einen größeren Therapieerfolg bei DMD-Patienten zu
erzielen. 

Im Rahmen der Forschungskooperation mit dem Murdoch Children's Research Institute (MCRI) erhalten
die Mäuse entweder ein Antisense-Oligonukleotid, das auf CD49d abzielt (das Äquivalent von
ATL1102 für Mäuse), oder ein Kontroll-Oligonukleotid, oder eine Kochsalzlösung in
Kombination mit einem Arzneimittel zur Wiederherstellung von Dystrophin (ein
Exon-Skipping-Medikament auf Basis eines Morpholino-Oligonukleotids mit der gleichen chemischen
Zusammensetzung wie die in den Vereinigten Staaten vermarkteten Exon-Skipping-Medikamente [Anm.:
Arzneimittel, die das Überspringen von Exons beim Spleißen ermöglichen]). 

Die Antisense-Hemmung von CD49d wurde bereits in einem mdx-Tiermodell im Rahmen einer
Monotherapie nachgewiesen. Dabei wurden sowohl die CD49d+-Immunzellen als auch das CD49d-Ziel im
Muskel und der Muskelschaden reduziert. 

Die Kombinationsstudie wird die Auswirkungen der Antisense-Hemmung von CD49d in Kombination mit
einem Arzneimittel zur Wiederherstellung von Dystrophin auf die Marker der
Arzneimittelaktivität im mdx-Modell der DMD beurteilen. Dabei wird untersucht, ob mit der
Kombination eine Verbesserung der Dystrophin-Expressionswerte gegenüber dem Präparat zur
Wiederherstellung von Dystrophin als Monotherapeutikum erzielt wird, was auf den potenziellen Nutzen
der Kombinationstherapie in der Klinik hinweisen könnte. 

Diese Studie soll planmäßig im vierten Quartal des Kalenderjahres 2022 abgeschlossen
werden. 

In den Vereinigten Staaten belief sich der Umsatz aus dem Verkauf von Arzneimitteln zur
Wiederherstellung von Dystrophin alleine im zweiten Quartal 2022 auf über 233 Millionen
US-Dollar1. Derzeit werden diese Medikamente mit Steroiden kombiniert und vorwiegend an jüngere
gehfähige DMD-Patienten verabreicht. Im Rahmen von Kontrollstudien muss allerdings noch
nachgewiesen werden, ob diese Kombination den Verlust der Gehfähigkeit weiter hinauszögern
kann als die alleinige Verabreichung von Steroiden. Damit eröffnet sich die faszinierende
Chance auf eine neue Kombinationstherapie, die den DMD-Patienten einen besseren Behandlungserfolg in
Aussicht stellt.

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

Antisense Therapeutics
Mark Diamond 
Managing Director und CEO 
+61 (0)3 9827 8999
www.antisense.com.au

Investment Enquiries
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

US/European IR & Media
Laine Yonker/Joe Green  
Edison Investor Relations
lyonker@edisongroup.com
+1 646-653-7035

Über Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein
börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und
Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen
Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von
der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der
Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der
Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und äußerst
vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich
eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von
Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS)
signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites
Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR)
abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer
Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102. ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten nachgewiesen werden. ATL1102 hat sich auch als
hochwirksam bei der Verringerung entzündlicher Hirnläsionen bei MS-Patienten erwiesen
(Limmroth, V. et al., Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788) und lieferte vor kurzem vielversprechende
klinische Ergebnisse bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen
Muskelschwunderkrankung mit tödlichem Ausgang, bei der Entzündungen im Muskel zu Fibrose
und zum Absterben von Muskelgewebe führen. 

Über DMD. Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung,
die in einer Häufigkeit von 1:3600 bis 1:6000 vor allem bei männlichen Lebendgeburten
auftritt (Bushby et al., 2010).  DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer
stark reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin führt. Kinder, die an
einer Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anfällig
für kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion auslösen. Diese
wiederum führt zu einer Verschlimmerung der Muskelschädigung. Eine entsprechende
Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten
(Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren
Extremitäten führt zu einer eingeschränkten Mobilität; auch die oberen
Gliedmaßen sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der Fähigkeit
zur Selbstversorgung führt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, können bereits im
frühen Teenageralter - im Alter von durchschnittlich 13 Jahren - rollstuhlpflichtig werden.
Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen können auftreten. Patienten mit
einer größeren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben
einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und können trotz Behandlung mit
Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein
Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren, und bei Einsatz der
gängigen Behandlungsmethode ist sie in der Regel auf das zweite oder dritte Lebensjahrzehnt
beschränkt. Das Management der mit DMD assoziierten entzündlichen Muskelschäden
erfolgt derzeit über den Einsatz der Kortikosteroide Prednisolon und Deflazacort, die das
Fortschreiten der Krankheit verzögern und die Gehfähigkeit im Median um 2 bis 3 Jahre
verlängern (Shieh et al., 2018) sowie den Funktionsverlust der oberen Gliedmaßen
verringern. Die Funktionsleistung der oberen Gliedmaßen wird hier über eine objektive
Funktionsmessung anhand des PUL-Score (Pane et al., 2018) ermittelt. Kortikosteroide sind
bekanntlich nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen wie Verlust an
Knochenmasse behaftet, was eine engmaschige Überwachung, Management und Behandlung erfordert
(Ward et al. 2018). Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen
Ansätzen für die Behandlung von Muskelschäden bei DMD, die mit immunvermittelten
Entzündungsprozessen assoziiert sind.

Über MCRI. Das Murdoch Children's Research Institute (MCRI) ist das größte
Forschungsinstitut für Kindergesundheit in Australien, das sich der Entdeckung und Entwicklung
von Therapien zur Verbesserung der Gesundheit von Kindern und Jugendlichen sowohl in Australien als
auch auf internationaler Ebene verschrieben hat. Das Institut leistet Pionierarbeit bei der
Entwicklung neuer Therapien, forscht nach besseren Impfstoffen und verbessert die Diagnose- und
Behandlungsmöglichkeiten für kranke Säuglinge, Kinder und Jugendliche. Es zählt
zu den wenigen Forschungsinstitute in Australien, die Gentests anbieten, um Lösungen für
Familien von Kindern mit bisher nicht diagnostizierten Erkrankungen zu finden.

1 Sarepta Therapeutics: Finanzergebnis 2. Quartal 2022 & aktuelle Entwicklungen im
Unternehmen - 2. August 2022
NS Pharma: Verkaufszahlen zu Viltepso im Quartal in den USA

Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext veröffentlicht wird,
ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
besseren Verständigung mitgeliefert. Die deutschsprachige Fassung kann gekürzt oder
zusammengefasst sein. Es wird keine Verantwortung oder Haftung für den Inhalt, die Richtigkeit,
die Angemessenheit oder die Genauigkeit dieser Übersetzung übernommen. Aus Sicht des
Übersetzers stellt die Meldung keine Kauf- oder Verkaufsempfehlung dar! Bitte beachten Sie die
englische Originalmeldung auf www.sedar.com, www.sec.gov, www.asx.com.au/ oder auf der
Firmenwebsite!


Die englische Originalmeldung finden Sie unter folgendem Link: 
https://www.irw-press.at/press_html.aspx?messageID=67401
Die übersetzte Meldung finden Sie unter folgendem Link: 
https://www.irw-press.at/press_html.aspx?messageID=67401&tr=1
NEWSLETTER REGISTRIERUNG: 


Aktuelle Pressemeldungen dieses Unternehmens direkt in Ihr Postfach: 
http://www.irw-press.com/alert_subscription.php?lang=de&isin=AU000000ANP4

Mitteilung übermittelt durch IRW-Press.com. Für den Inhalt ist der Aussender
verantwortlich.

Kostenloser Abdruck mit Quellenangabe erlaubt.