Orchard Therapeutics gab bekannt, dass das Schweizerische Heilmittelinstitut (Swissmedic) Libmeldy (atidarsagene autotemcel), eine Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC), für die Behandlung der früh auftretenden metachromatischen Leukodystrophie (MLD) zugelassen hat. Libmeldy zielt darauf ab, die zugrundeliegende genetische Ursache der MLD zu korrigieren, indem es eine funktionierende Kopie des ARSA-Gens in das Genom der eigenen HSZ des Patienten einfügt.

Die genetisch veränderten Zellen werden dem Patienten infundiert, wo sie auf natürliche Weise über die Blut-Hirn-Schranke in das zentrale Nervensystem wandern, sich einnisten und das funktionelle Enzym exprimieren können. Dieser Ansatz hat das Potenzial, die Enzymfunktion mit einer einzigen Behandlung dauerhaft wiederherzustellen. In klinischen Studien führte die Behandlung mit Libmeldy zur Erhaltung der kognitiven Entwicklung und der motorischen Funktion über ein Alter hinaus, in dem unbehandelte Patienten schwere kognitive und motorische Beeinträchtigungen aufwiesen.

Bei einer kumulativen Nachbeobachtungszeit von mehr als 250 Patientenjahren war Libmeldy im Allgemeinen gut verträglich, es gab keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder Todesfälle. Die meisten unerwünschten Ereignisse standen im Zusammenhang mit der Busulfan-Konditionierung oder der Hintergrunderkrankung. Libmeldy wurde zuvor von der Europäischen Kommission (EC) und der UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen.

In den USA ist Libmeldy unter dem Namen OTL-200 bekannt und befindet sich derzeit in der Prioritätsprüfung durch die Food and Drug Administration (FDA) mit einem PDUFA-Zieldatum (Prescription Drug User Fee Act) am 18. März 2024.