Fondazione Telethon und Orchard Therapeutics gaben den Abschluss der Übertragung der Marktzulassung für Strimvelis bekannt. Strimvelis ist eine Gentherapie, die 2016 von der Europäischen Arzneimittelagentur für die Behandlung der schweren kombinierten Adenosin-Deaminase-Immunschwäche (ADA-SCID) zugelassen wurde. Die Übertragung der Marktzulassung wurde am 17. Juli von der Europäischen Kommission nach einer positiven Stellungnahme der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) genehmigt. Die europäischen Herstellungs- und Vertriebsrechte wurden vollständig auf die Fondazione Telethon von ihrem früheren Inhaber Orchard Therapeutics übertragen. Orchard Therapeutics hatte zuvor angekündigt, die Investitionen in seine Programme für seltene primäre Immundefekte, einschließlich Strimvelis, einzustellen und nach strategischen Alternativen zu suchen.

Strimvelis geht auf Forschungsarbeiten des San Raffaele-Telethon-Instituts für Gentherapie (SR-TIGET) und auf die Verpflichtung von Fondazione Teleth zurück, diese wissenschaftlichen Errungenschaften den Patienten, die davon profitieren könnten, auf breiter Basis zugänglich zu machen. Es wurde 2016 von der Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) für die Kostenerstattung in Italien zugelassen und wird ausschließlich im San Raffaele Krankenhaus in Mailand, Italien, verabreicht. Insgesamt wurden bisher 45 Patienten aus über 20 Ländern weltweit in klinischen Studien und im Handel mit Strimvelis behandelt.

Die Fondazione TelethON wird Strimvelis weiterhin über das San Raffaele Krankenhaus in Mailand, Italien, für geeignete Patienten zur Verfügung stellen.