Mallinckrodt plc hat vor kurzem die Ergebnisse der neuesten gesundheitsökonomischen Forschung von Mallinckrodt zu Acthar Gel (Repository Corticotropin Injection) für Patienten mit fortgeschrittener symptomatischer Sarkoidose und nephrotischem Syndrom (NS) auf der Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) Nexus 2023 in Orlando, FLOctober 16-19, 2023 vorgestellt. Acthar ist ein natürliches, komplexes Gemisch aus adrenokortikotropen Hormonanaloga und anderen Hypophysenpeptiden. Acthar Gel ist von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung verschiedener Autoimmunerkrankungen und medizinischer Zustände, die bekanntermaßen Entzündungen verursachen, zugelassen.

In einem Poster (D20) mit dem Titel "Cost-Effectiveness of Acthar Gel versus Standard of Care for the Treatment of Advanced Symptomatic Sarcoidosis" (Kosten-Wirksamkeit von Acthar Gel im Vergleich zur Standardbehandlung bei fortgeschrittener symptomatischer Sarkoidose) wurden die Ergebnisse einer Kosten-Wirksamkeits-Analyse von Acthar Gel und der Standardbehandlung (SoC) über zwei und drei Jahre bei Patienten mit fortgeschrittener symptomatischer Sarkoidose in den USA vorgestellt. Die Patienten wurden am Ende eines dreimonatigen Zyklus auf ein teilweises oder vollständiges Ansprechen überwacht. Die klinischen Parameter und Daten zum Gesundheitsnutzen stammen aus der PULSAR-Studie (NCT03320070) und die Inanspruchnahme des Gesundheitswesens, die Kosten und die Nachteile wurden aus der veröffentlichten Literatur entnommen.

Aus der Perspektive des Kostenträgers - einschließlich der Behandlung und der direkten medizinischen Kosten - zeigten die Ergebnisse dieser Analyse, dass Acthar Gel im Vergleich zu SoC zu einem inkrementellen Kosten-Effektivitäts-Verhältnis (ICER) von 134.796 $ pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr (QALY) bzw. 39.179 $ pro QALY über zwei bzw. drei Jahre führte.

Aus gesellschaftlicher Sicht ? einschließlich der Kosten für Behandlung, direkte medizinische und indirekte Kosten (Pflege, Produktivitätsverlust, arbeitsbezogene Ausbildung) ? führte Acthar gegenüber SoC zu einer ICER von 117.622 $ pro QALY über zwei Jahre und 21.967 $ pro QALY über drei Jahre.

Die in der Analyse verwendeten Modellinputs wurden aus der klinischen Studie PULSAR oder aus der veröffentlichten Literatur abgeleitet oder extrapoliert, was möglicherweise nicht die realen Erfahrungen widerspiegelt oder zu einer Unter- oder Überschätzung der Ergebnisse führen kann. Das vereinfachte Behandlungsparadigma, das für das Modell verwendet wurde, kann die Komplexität der Sarkoidose nicht erfassen. Das klinische Ansprechen basierte auf zusammengesetzten Sarkoidose-Behandlungs-Scores, was zu Abweichungen bei den Kosten-Effektivitäts-Schätzungen führen könnte.

Außerdem wurde ein Poster (N1) mit dem Titel "Nephrotisches Syndrom: Patient Characteristics, Treatment Patterns, and Related Outcomes After Treatment with Acthar Gel or Comparable Standard of Care in a Large Administrative Claims Database" (Patientencharakteristika, Behandlungsmuster und damit verbundene Ergebnisse nach Behandlung mit Acthar-Gel oder vergleichbarer Standardbehandlung in einer großen administrativen Abrechnungsdatenbank) detaillierte Ergebnisse einer retrospektiven, beobachtenden Kohortenstudie zur Charakterisierung von Patienten mit NS, die mit Acthar oder anderen Therapien nach Kortikosteroiden oder Calcineurin-Inhibitoren behandelt wurden. In dieser Studie wurde die Behandlung von NS mit Acthar gegen Proteinurie und andere Behandlungen (Azathioprin, Chlorambucil, Cyclophosphamid, Mycophenolatmofetil oder Rituximab) über eine große kommerzielle Kostendatenbank (Symphony Health) analysiert. Die Patienten hatten eine bestätigte NS-Diagnose, waren 18 Jahre alt oder älter und hatten eine 12-monatige kontinuierliche Einschreibung vor und nach dem Index.

In dieser Analyse zeigte sich nach der Behandlung mit Acthar Gel eine signifikante Verringerung des Anteils der Patienten (n=315), die Kortikosteroide einnahmen (66%; n=209 vs. 51%; n=162, p < 0.001), der Patienten, die über einen längeren Zeitraum (=60 Tage) Kortikosteroide einnahmen (37%; n=117 zu 25%; n=80, p < 0,001), und der durchschnittlichen Tagesdosis an Kortikosteroiden (32,1 ± 21,3 zu 21,7 ± 21,1, p=0,001) im Vergleich zum Ausgangswert. In der Acthar Gel-Kohorte gab es einen Anstieg der Patienten, die auf eine Dialyse angewiesen waren (6%; n=20 auf 14%; n=45, p < 0,001), aber es wurde keine Veränderung bei Nierentransplantationen (10%; n=30 auf 10%; n=32, p=0,774) oder Transplantationskomplikationen (6%; n=18 auf 6%; n=19, p=1,000) festgestellt.

In der Vergleichskohorte der Patienten, die andere Therapien einnahmen (n=6.812), waren weniger Patienten auf Dialyse angewiesen (16%; n=1.105 auf 12%; n=823, p < 0,001), aber es gab einen Anstieg der Nierentransplantationen (19%; n=1.315 auf 22%; n=1.475, p < 0,001) und der Transplantationskomplikationen (8%; n=547 auf 10%; n=681, p < 0,001).