Lysogene gab die Beendigung seines Lizenzvertrags mit Sarepta für LYS-SAF302, ein Phase-2/3-Vermögen für die Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA), mit Wirkung zum 11. Juli 2022 bekannt. Diese Beendigung folgt auf erfolglose Gespräche über die Rückübertragung der Verantwortung für die weltweite kommerzielle Lieferung von LYS-SAF302 an Lysogene. Die Beendigung der Vereinbarung ermöglicht es Lysogene, die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für LYS-SAF302 in den USA und anderen Nicht-EU-Gebieten sowie die Verantwortung für die weltweite kommerzielle Lieferung von LYS-SAF302 wiederzuerlangen, die zuvor an Sarepta vergeben wurden. Lysogene hat Anspruch auf die Erstattung bestimmter Kosten im Zusammenhang mit der Beendigung des Vertrags. LYS-SAF302 hat in den USA und der Europäischen Union den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation) erhalten. In den USA hat es außerdem den Fast-Track-Status und den Status für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten. Die globale, offene, einarmige, multizentrische klinische Phase-2/3-Studie AAVance (NCT03612869) mit LYS-SAF302 ist vollständig rekrutiert und dosiert, und alle Patienten werden gemäß Studienprotokoll überwacht. Die Daten zum primären Endpunkt dieser Zulassungsstudie werden, wie ursprünglich erwartet, Mitte 2022 veröffentlicht.