Lysogene S.A., ein Unternehmen, das eine Phase-3-Gentherapieplattform zur Behandlung von Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) betreibt, hat während der 25. Jahrestagung der ASGCT (American Society for Gene & Cell Therapy) in Washington, DC, aktualisierte klinische Daten aus der laufenden klinischen Phase-2/3-Studie AAVance mit der Prüftherapie LYS-SAF302 zur Behandlung von MPS IIIA (NCT03612869) vorgelegt. Die vorläufigen Ergebnisse der AAVance-Studie zur Bewertung von LYS-SAF302 bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), die mindestens zwei Jahre lang beobachtet wurden, zeigten bei etwa der Hälfte der Patienten eine Verbesserung, Stabilisierung oder Verlangsamung des Rückgangs des kognitiven Entwicklungsalters (DA). Bemerkenswert ist, dass bei allen 6 Patienten, die im Alter von unter 30 Monaten eingeschlossen wurden, eine anhaltende Verbesserung oder Stabilisierung der kognitiven, sprachlichen und motorischen Bereiche des BSID-III
im Zeitraum von 24 Monaten nach der Behandlung beobachtet wurde. Zwei (2) dieser 6 Patienten, darunter 1 Patient im Alter von über 4 Jahren, haben die höchste kognitive DA (35 Monate), die in der natürlichen Verlaufskohorte beobachtet wurde, bereits um mehrere Monate überschritten. Die 2 Patienten erreichten 41 und 42 Monate kognitiver DA im Zeitraum von 24 Monaten nach der Behandlung, was einem Anstieg von 25 bzw. 17 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert entspricht. Diese Ergebnisse, die darauf hindeuten, dass jüngere Patienten besser auf die gentherapeutische Behandlung ansprechen, müssen durch die endgültigen statistischen Analysen untermauert und bestätigt werden.