Keymed Biosciences Inc. gab bekannt, dass das Team um Lei Zhang vom Institut für Hämatologie der Chinesischen Akademie der Medizinischen Wissenschaften kürzlich eine Forschungsarbeit mit dem Titel "A Novel Anti-CD38 Monoclonal Antibody for Treating Immune Thrombocytopenia" im The New England Journal of Medicine veröffentlicht hat. Dabei handelt es sich um eine vom Prüfarzt initiierte, einarmige, offene, explorative klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von CM313 bei erwachsenen Patienten mit primärer Immunthrombozytopenie. Insgesamt wurden 22 Patienten in die Studie aufgenommen, wobei ein Patient die Studie nach der ersten Infusion abbrach.

Die übrigen 21 Patienten schlossen sowohl die 8-wöchige Behandlung als auch die 16-wöchige Nachbeobachtungsphase ab. Die Ergebnisse zeigten, dass 95,5% der Patienten (21/22) innerhalb von 8 Wochen nach der ersten CM313-Infusion eine Thrombozytenzahl von 50 x 109/L erreichten, mit einer medianen kumulativen Dauer für eine Thrombozytenzahl von 50x 109/L von 23 Wochen (Interquartilsbereich: 17 bis 24). Die mediane Zeit bis zur ersten Thrombozytenzahl von 50 x 110/L betrug 1 Woche (Bereich: 1-3), und die mediane Zeit bis zur ersten Thrombozytenzahl von 30 x 109/L mit einem 2-fachen Anstieg gegenüber dem Ausgangswert betrug 1 Woche.

Darüber hinaus lag die Rate des dauerhaften Ansprechens auf die Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl von 50 x 109/L, die sechs oder mehr Mal bei den letzten acht Thrombozytenzählungen beobachtet wurde) bei 63,6% (14/22). Während der gesamten Studie wurde bei 21 Patienten ein Gesamtansprechen (vollständiges oder teilweises Ansprechen) beobachtet, wobei 20 Patienten ein vollständiges Ansprechen erreichten. Der Anteil der Patienten mit Blutungen ging von 68,2% (15/22) bei Studienbeginn auf 4,8% (1/21) in Woche 8 zurück. Die meisten Patienten setzten die Begleitmedikation ab, da sich die Thrombozytenzahl durch die Behandlung mit CM313 wieder auf ein normales oder sicheres Niveau erhöhte.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass CM313 bei 95,5% der Patienten mit primärer Immunthrombozytopenie, die zuvor mehrere Therapien erhalten hatten, eine schnelle und anhaltende Wirksamkeit zeigte. Sicherheitsanalysen zeigten, dass CM313 gut verträglich war. CM313 ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper gegen CD38 und der erste im Inland entwickelte CD38-Antikörper, der von der National Medical Products Administration (NMPA) in China als neues Prüfpräparat (IND) zugelassen wurde.

Die Ergebnisse einer klinischen Studie der Phase I bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom und Lymphom zeigten ein günstiges Sicherheitsprofil von CM313 und eine vorläufige Wirksamkeit bei einer Dosierung von 2,0 mg/kg bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom. In einer von einem Prüfarzt initiierten explorativen klinischen Studie, in der CM313 für die Behandlung der primären Immunthrombozytopenie bei Erwachsenen untersucht wurde, sprachen die Patienten während der gesamten Studie an. Derzeit läuft eine klinische Studie der Phase Ib/IIa zu CM313 für die Behandlung von systemischem Lupus erythematodes.