Everest Medicines Limited gab bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde (National Medical Products Administration) den Zulassungsantrag für Nefecon zur Behandlung der primären Immunglobulin-A-Nephropathie bei Erwachsenen mit dem Risiko eines Fortschreitens der Erkrankung in China genehmigt hat. Nefecon ist die erste von der U.S. Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelagentur zugelassene Behandlung für IgAN, und die NDA-Zulassung durch die NMPA markiert eine neue Ära für die Behandlung von IgAN in China. China hat mit schätzungsweise 5 Millionen IgAN-Patienten die höchste Prävalenz von primären glomerulären Erkrankungen in der Welt.

Die derzeitigen nicht zielgerichteten Behandlungsmöglichkeiten für IgAN, wie z.B. RAS-Inhibitoren, werden off-label eingesetzt und verändern den Krankheitsverlauf nicht grundlegend. Unbehandelte IgAN-Patienten haben ein erhebliches Risiko für Nierenversagen, das eine Dialyse oder Nierentransplantation erforderlich machen kann. Es gibt einen sehr großen ungedeckten medizinischen Bedarf bei IgAN-Patienten.

Die globale klinische Phase-3-Studie NefIgArd war eine randomisierte, doppelblinde, multizentrische Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Nefecon in einer einmal täglichen Dosis von 16 mg im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit primärer IgAN unter optimierter RASi-Therapie untersuchte. In der globalen Studie zeigte Nefecon im Vergleich zu Placebo einen hochgradig statistisch signifikanten und klinisch relevanten Vorteil bei der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) über den Zweijahreszeitraum von 9 Monaten Behandlung mit Nefecon und 15 Monaten Nachbeobachtung nach Absetzen des Medikaments, was einer Verzögerung des Fortschreitens der Krankheit bis zum Endstadium der Nierenerkrankung um etwa 12,8 Jahre entspricht. Die unter der Nefecon-Behandlung beobachtete Senkung des Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR) war ebenfalls dauerhaft und der Anteil der Patienten mit Mikrohämaturie in der Nefecon-Gruppe ging zurück.

Die Ergebnisse der chinesischen Subpopulationsanalyse zeigen, dass die Wirkung der Nefecon-Behandlung im Vergleich zu Placebo bei Nierenfunktion, Proteinurie und Mikrohämaturie zahlenmäßig größer ist. Die NDA-Zulassung festigt die Führungsposition in der Nephrologie.

Das Unternehmen wird sich aktiv auf die Markteinführung von Nefecon® vorbereiten und diese erste Therapie für Patienten in China so schnell wie möglich zur Verfügung stellen. IgAN ist eine fortschreitende, chronische Autoimmunerkrankung, die die Nieren angreift und auftritt, wenn Galaktose-defizientes IgA1 von Autoantikörpern erkannt wird und IgA1-Immunkomplexe bildet, die sich im glomerulären Mesangium der Niere ablagern. Diese Ablagerungen in der Niere können zu einer fortschreitenden Nierenschädigung und möglicherweise zu einem klinischen Verlauf führen, der eine Nierenerkrankung im Endstadium zur Folge hat.

IgAN entwickelt sich am häufigsten zwischen dem späten Teenageralter und den späten 30ern. Für IgAN-Patienten besteht das unmittelbare Risiko, eine Nierenerkrankung im Endstadium zu erleiden, die eine Dialyse oder eine Nierentransplantation erforderlich machen kann, was eine erhebliche gesundheitsökonomische Belastung darstellt und die Lebensqualität der Patienten erheblich beeinträchtigt. Nefeco ist eine patentierte orale Formulierung mit verzögerter Freisetzung von Budesonid, einem Kortikosteroid mit starker Glukokortikoid-Aktivität und schwacher Mineralokortikoid-Aktivität, das in erheblichem Umfang im ersten Durchgang metabolisiert wird.

Die Formulierung ist als Kapsel mit verzögerter Freisetzung konzipiert, die magensaftresistent beschichtet ist, so dass sie intakt bleibt, bis sie Budesonid an das distale Ileum abgibt. Jede Kapsel enthält beschichtete Budesonid-Kügelchen, die auf die B-Zellen der Schleimhaut im Ileum abzielen, wo die Krankheit nach den vorherrschenden Pathogenesemodellen ihren Ursprung hat. Im Juni 2019 schloss das Unternehmen eine exklusive, gebührenpflichtige Lizenzvereinbarung mit Calliditas ab, die dem Unternehmen die exklusiven Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Nefeco in Festlandchina, Hongkong, Macau, Taiwan und Singapur einräumt.

Die Vereinbarung wurde im März 2022 um Südkorea als Teil der Gebiete des Unternehmens erweitert. Nefecon® erhielt die NDA-Zulassung in Macau im Oktober 2023 und in China im November 2023.