Defence Therapeutics Inc. hat die Veröffentlichung seiner neuen internationalen (PCT) Patentanmeldung bekannt gegeben, die die Wirksamkeit der AccumTM-basierten Technologie von Defence zur intrazellulären Verabreichung einer Vielzahl von Ladungen unter Umgehung des Problems des endosomalen Einschlusses belegt. Die PCT-Anmeldung, die am 15. Juni 2023 als WO/2023/102661 A1 von der Weltorganisation für geistiges Eigentum (WIPO) veröffentlicht wurde, enthält Daten, die die effiziente zytosolische/nukleare Verabreichung mehrerer therapeutisch relevanter Ladungen zeigen, darunter Polynukleotide, rekombinante Proteine und sogar Nukleoproteinkomplexe. Die in der PCT-Anmeldung enthaltenen Ergebnisse zeigen insbesondere, dass Accumaa¢? erfolgreich funktionale CRISPR/Cas9- und Leit-RNA-Ribonukleoprotein-Komplexe in den Zellkern transportiert.

Varianten. Diese Ergebnisse zeigen nicht nur die breite Anwendbarkeit der Accumaa¢?-basierten Plattformtechnologie von Defence, sondern ebnen auch den Weg für weitere zukünftige strategische Kooperationen, insbesondere im schnell wachsenden Bereich des Genome Editing. Die Fähigkeit von Accumaa¢?

die Fähigkeit, große und funktionelle Ribonukleoproteinkomplexe in den Zellkern einzubringen, stellt eine wichtige Entdeckung dar, die eine wichtige Hürde bei der Entwicklung von Therapien auf der Basis von Genome Editing überwinden kann. Die veröffentlichte PCT-Anmeldung enthält außerdem In-vivo-Daten, die die Wirksamkeit der AccumTM?-Technologie von Defence bei der Umwandlung von Zellen, die traditionell keine Antigene präsentieren und das Immunsystem beruhigen, wie mesenchymale Stammzellen (MSCs), in effiziente Antigenpräsenter und immunstimulierende Zellen in Form eines zellulären Impfstoffs gegen Krebs belegen. Diese anfängliche Entdeckung war der Auslöser für die Entwicklung des wirksamen therapeutischen ARM-Impfstoffs der zweiten Generation auf der Basis von MSC für Lymphome, der in einer kürzlich durchgeführten präklinischen Studie außergewöhnliche Ergebnisse erzielte und in naher Zukunft in klinische Phase I-Studien überführt werden soll.