BioCardia, Inc. gab bekannt, dass die Food and Drug Administration (FDA) die klinische Phase-III-Studie für die autologe Zelltherapie CardiAMP zur Behandlung von Patienten mit ischämischer Herzinsuffizienz genehmigt hat. BioCardia gibt bekannt, dass die Food and Drug Administration (FDA) das vorgeschlagene CardiAMP Heart Failure II Studienprotokoll genehmigt hat. Die derzeit laufende CardiAMP Heart Failure Studie hat die Rekrutierung abgeschlossen und es wird erwartet, dass die endgültigen Datenanalysen im vierten Quartal 2024 vorgelegt werden.

In einer Zwischenanalyse der bisher verfügbaren Daten für Studienpatienten, die bis zu zwei Jahre nachbeobachtet wurden, zeigten diejenigen, deren N-terminales natriuretisches Peptid vom B-Typ (NT-proBNP) zum Zeitpunkt des Screening-Basiszeitpunkts einen Wert aufwies, der auf eine schwere Herzinsuffizienz hindeutet (>500 pg/ml), signifikante klinische Verbesserungen im Vergleich zu den Kontrollpersonen, einschließlich einer 59%igen relativen Risikoreduktion bei Herztod und einer 54%igen relativen Risikoreduktion bei schwerwiegenden unerwünschten kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Ereignissen (MACCE). Darüber hinaus wurde die Zelltherapie bei allen klinischen Endpunkten, die bei der Nachbeobachtung für diese vorläufige Untergruppe ausgewertet wurden, gegenüber der leitliniengerechten medizinischen Therapie bevorzugt. Dazu gehörten eine verbesserte Lebensqualität, die mit dem Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire gemessen wurde, reduzierte NT-proBNP-Werte, eine größere Gehstrecke, die mit dem 6-Minuten-Gehtest gemessen wurde, und verbesserte kardiale Messwerte wie die linksventrikuläre Auswurffraktion und das linksventrikuläre systolische und diastolische Endvolumen. Statistische Signifikanz (p < 0,05) wurde sowohl für das Maß an reduzierten ventrikulären Todesäquivalenten (p=0,028) als auch für das Maß an verbesserter Lebensqualität (p=0,016) festgestellt.

Die FDA hat die vorgeschlagene CardiAMP Heart Failure I-Studie genehmigt, die als Zulassungsvoraussetzung vorsieht, dass die Patienten bei Studienbeginn einen vorher festgelegten NT-proBNP-Wert aufweisen. Der vorgeschlagene primäre Wirksamkeitsendpunkt wurde ebenfalls gegenüber der derzeit laufenden Studie geändert. Der CardiAMP Heart Failure II Endpunkt ist ein ähnlicher hierarchisch zusammengesetzter Endpunkt, der sich jedoch aus allen Todesursachen, den Herztod-Äquivalenten von Herztransplantation und LVAD-Implantation (Left Ventricular Assist Device), Krankenhausaufenthalten wegen Herzinsuffizienz, sich verschlechternden ambulant behandelten Herzinsuffizienz-Ereignissen und Veränderungen der Lebensqualität zusammensetzt, wobei die Nachbeobachtungszeit zwischen mindestens 12 und maximal 24 Monaten liegt.

Statistische Leistungsberechnungen, die sich auf die Analyse der Interimsdaten stützen, belegen, dass eine klinische Studie von bescheidener Größe die Wirksamkeit nachweisen kann, wenn die Interimsdaten, auf denen sie basiert, für die zukünftigen Studienpatienten, die in die Studie aufgenommen werden, repräsentativ sind. Zu den weiteren Änderungen der laufenden Studie gehören Verbesserungen zur Vereinfachung der Logistik des klinischen Standorts und zur Senkung der Kosten der Studie. Es wird erwartet, dass die derzeitige Unterstützung der Studie durch Medicare sowohl für den Kontroll- als auch für den Behandlungsarm die klinischen Kosten der Studie erheblich ausgleicht.