Ascletis Pharma Inc. gab den Abschluss der Rekrutierung von 98 Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) in die klinische Phase II-Studie mit ASC42, einem neuartigen Farnesoid-X-Rezeptor (FXR)-Agonisten, bekannt. ASC42 ist ein Arzneimittelkandidat von Gannex Pharma Co. Ltd. (Gan Lai Zhi Yao You Xian Gong Si, "Gannex"), einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft des Unternehmens.

Die 12-wöchige Phase-II-Studie besteht aus drei aktiven ASC42-Behandlungsarmen (5 mg, 10 mg und 15 mg) und einem Placebo-Kontrollarm und umfasst insgesamt 98 Patienten, die unzureichend auf Ursodeoxycholsäure (UDCA) ansprechen oder diese nicht vertragen. Topline-Daten werden voraussichtlich Ende 2023 vorliegen. ASC42 ist ein selbst entwickelter, neuartiger nicht-steroidaler, selektiver, potenter FXR-Agonist mit erstklassigem Potenzial und weltweitem geistigem Eigentum.

Die Daten aus der US-amerikanischen Phase I-Studie mit ASC42 zeigten, dass während der 14-tägigen Behandlung mit der einmal täglich verabreichten humantherapeutischen Dosis von 15 mg kein Juckreiz beobachtet wurde und der FXR-Target-Engagement-Biomarker Fibroblast Growth Factor 19 (FGF19) am Tag 14 der Behandlung mit der Dosis von 15 mg um 1.780% anstieg. Darüber hinaus blieben die durchschnittlichen Werte des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) während der 14-tägigen, einmal täglichen Behandlung mit der Dosis von 15 u mg im Normalbereich. UDCA ist das einzige Medikament, das in China für PBC zugelassen ist, und etwa 40% der PBC-Patienten sprechen nicht ausreichend auf UDCA an oder vertragen es nicht.

Obeticholsäure (OCA), die in China nicht zugelassen ist, ist das einzige in den USA zugelassene Medikament für PBC-Patienten, die unzureichend auf UDCA ansprechen oder es nicht vertragen. Allerdings sind die Pruritusraten und die LDL-C-Werte bei Patienten, die mit OCA behandelt werden, deutlich erhöht2. Das Fehlen von Juckreiz und mittlere LDL-C-Werte innerhalb des Normalbereichs bei der therapeutischen Dosis machen ASC42 zu einem potenziellen Best-in-Class-Kandidaten für PBC.

Eine epidemiologische Studie in China aus dem Jahr 2010 ergab, dass es in China etwa 656.000 PBC-Patienten gibt, davon 440.000 Frauen über 403 Jahre. Eine epidemiologische Studie in den USA ergab, dass es in den USA im Jahr 2014 etwa 120.000 PBC-Patienten gab.