IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Pädiatrisches Prüfkonzept für ATL1102
bei DMD bei der Europäischen Arzneimittelagentur eingereicht

- PIP eingereicht, Rückmeldung der PDCO wird für das 2. Quartal 2021 erwartet
- Herstellung von klinischem Material im Gange
- CRO-Auswahlprozess im Gange 

25 Feb 2021 - Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US OTC:ATHJY | FWB:AWY], (das
Unternehmen) freut sich mitzuteilen, dass das pädiatrische Prüfkonzept (PIP) für die
Entwicklung von ATL1102 für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beim Pädiatrieausschuss (PDCO)
der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht worden ist. Ein pädiatrisches
Prüfkonzept ist ein Entwicklungsplan, der sicherstellen soll, dass die notwendigen Daten durch
Studien an Kindern gewonnen werden, um die Zulassung eines Medikaments für Kinder zu
unterstützen. Das PIP richtet sich an das gesamte pädiatrische Entwicklungsprogramm
für ATL1102 bei DMD. 

Der PIP-Antrag für ATL1102 bei DMD betrifft die geplante klinische Phase-IIb-Studie für
ATL1102 bei nicht-ambulanten DMD-Patienten, die in Europa durchgeführt werden soll. Das
Unternehmen ist bestrebt, das Design der Phase-IIb-Studie durch den PIP und erste Rückmeldungen
der PDCO zu bestätigen, bevor voraussichtlich im zweiten Quartal 21 der Antrag für die
Phase-IIb-Studie eingereicht wird. 

Das Unternehmen plant die Durchführung einer multizentrischen, randomisierten,
doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit ATL1102 bei nicht-ambulanten Patienten, die ATL1102
über 12 Monate in zwei Dosisstufen erhalten sollen. Die Studie soll als potenziell
ausschlaggebende (zulassungsfähige) Untersuchung mit anschließender
Open-Label-Erweiterungsphase durchgeführt werden. Weitere Studiendetails werden bekannt
gegeben, sobald das Unternehmen die Rückmeldung des PIP erhalten und seinen Studienantrag
eingereicht hat.
 
Das Unternehmen hat mit der Herstellung des Wirkstoffs ATL1102 für die Phase-IIb-Studie
begonnen und plant, dieses Material im 2. Quartal 21 zu einem injizierbaren Produkt formulieren zu
lassen.

Parallel dazu ist das Unternehmen dabei, eine geeignete erfahrene Contract Research Organisation
(CRO) [Auftragsforschungsinstitut] für die Durchführung der Phase IIb-Studie
auszuwählen. Die CRO wird für die Erbringung von Dienstleistungen im Rahmen der klinischen
Studie verantwortlich sein, wie z. B. Auswahl und Einrichtung des Prüfzentrums,
Patientenrekrutierung, Überwachung der klinischen Studie, Datenmanagement, Statistik,
medizinische Überwachung, Arzneimittelüberwachung und Qualitätskontrollprozesse.

Da die Genehmigung klinischer Studien in der EU der nationalen Souveränität unterliegt,
werden die Anträge bei den jeweiligen nationalen Behörden der europäischen Staaten
eingereicht, in denen das Unternehmen die Phase-IIb-Studie durchzuführen gedenkt (die Standorte
werden nach Abschluss der Durchführbarkeitsbewertungen durch die CRO bestätigt). Die
Zulassungen werden dann wahrscheinlich gestaffelt erfolgen, abhängig von den Zulassungsfristen
der einzelnen Staaten. Wenn alles gut läuft, werden die ersten Zulassungen für das 3.
Quartal 2021 erwartet, mit dem Start der Studie im 4. Quartal 2021.  

Der CEO von Antisense Therapeutics, Mark Diamond, sagte: Mit dem Beginn des offiziellen
EMA-Prozesses zur Etablierung des klinischen und kommerziellen Pfades für ATL1102 in Europa,
dem zweitgrößten Pharmamarkt der Welt, stellt die PIP-Einreichung einen wichtigen Schritt
in der Weiterentwicklung von ATL1102 als potenzielle Behandlung für DMD-Patienten in dieser
Region dar. Wir freuen uns auf das Feedback von PDCO zum Design der Phase-IIb-Studie und werden
anschließend den Studienantrag einreichen.

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Antisense Therapeutics
Mark Diamond
Geschäftsführer
+61 (0)3 9827 8999 
www.antisense.com.au 

Anfragen von Investoren
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

Über Antisense Therapeutics Limited (ASX:ANP | US OTC:ATHJY | FWB: AWY) ist ein
börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und
Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen
Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von
der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der
Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der
Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt äußerst
vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich
eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von
Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS)
signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites
Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR)
abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer
Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102. ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten, einschließlich Asthma und MS, nachgewiesen
werden; die Daten zu MS im Tiermodell wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift mit Peer
Review veröffentlicht. ATL1102 hat sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie an Patienten mit
schubförmig remittierender MS (RR-MS) als hoch wirksam im Hinblick auf die Reduktion von
MS-Läsionen erwiesen. Das Datenmaterial aus der klinischen Phase-IIa-Studie zu ATL1102 wurde in
der medizinischen Fachzeitschrift Neurology (Limmroth, V. et al, Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788)
veröffentlicht.

Über DMD. Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung,
die in einer Häufigkeit von 1 : 3600 bis 1 : 6000 vor allem bei männlichen Lebendgeburten
auftritt (Bushby et al., 2010). DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer
stark reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin führt. Kinder, die an
einer Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anfällig
für kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion auslösen. Diese
wiederum führt zu einer Verschlimmerung der Muskelschädigung. Eine entsprechende
Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten
(Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren
Extremitäten führt zu einer eingeschränkten Mobilität; auch die oberen
Gliedmaßen sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der Fähigkeit
zur Selbstversorgung führt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, können bereits im
frühen Teenageralter - im Alter von durchschnittlich 13 Jahren - rollstuhlpflichtig werden.
Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen können auftreten. Patienten mit
einer größeren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben
einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und können trotz Behandlung mit
Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein
Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren. Die Behandlung von
Entzündungsreaktionen in Zusammenhang mit DMD erfolgt derzeit über Kortikosteroide;
allerdings weiß man, dass diese nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen
behaftet sind. Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen
Ansätzen für die Behandlung von Entzündungsprozessen in Verbindung mit DMD. 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immunvermittelte Pathologie der Muskeldystrophie
Duchenne; Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4. 

Bushby et al. für die DMD Care Consideration Working Group/Diagnosis and management of
Duchenne muscular dystrophy, Teil 1, Lancet Neurol. Januar 2010;9(1):77-93 und Teil 2, Lancet
Neurol. Februar 2010;9(2):177-89. 

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Araújo AQC, et al. CD49d ist ein Biomarker für die
Progredienz der Erkrankung und ein potenzielles Ziel in der Immuntherapie bei
Duchenne-Muskeldystrophie. Skeletal Muscle 2015, 5: 45-55.

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