Agios' Medikament gegen Blutkrankheiten erreicht Ziele einer Studie im Spätstadium
Am 03. Januar 2024 um 12:40 Uhr
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Agios Pharmaceuticals sagte am Mittwoch, dass sein Medikament die Haupt- und Nebenziele in einer Studie im Spätstadium bei Patienten mit einer vererbten Blutkrankheit erreicht hat. (Berichterstattung von Leroy Leo in Bengaluru; Bearbeitung von Shilpi Majumdar)
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Agios Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Bereitstellung revolutionärer Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten. Es vermarktet einen erstklassigen Pyruvatkinase (PK)-Aktivator für Erwachsene mit PK-Mangel, die erste krankheitsmodifizierende Therapie für schwächende hämolytische Anämie. Der führende Produktkandidat in seinem Portfolio für genetisch definierte Krankheiten (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), ist ein Aktivator sowohl für Wildtyp- als auch für eine Vielzahl von mutierten Pyruvatkinase (PK)-Enzymen zur Behandlung hämolytischer Anämien. Mitapivat ist ein oral verfügbares kleines Molekül und ein potenter Aktivator der Pyruvatkinase R (PKR) Enzyme. Darüber hinaus wird Mitapivat in laufenden klinischen Studien zur Behandlung von Alpha- und Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie (SCD) untersucht. Das Unternehmen entwickelt außerdem AG-946, einen oralen Aktivator der PKR-Enzyme in der klinischen Phase für die Behandlung von hämolytischen Anämien und anderen Indikationen, einschließlich SCD.
AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. 
