Agios Pharmaceuticals, Inc. kündigt für 2024 wichtige Meilensteine im gesamten Portfolio für seltene Krankheiten an
Am 08. Januar 2024 um 13:00 Uhr
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Agios Pharmaceuticals, Inc. gab seine für 2024 erwarteten Meilensteine und wertsteigernden Katalysatoren bis 2026 bekannt, die das Unternehmen bei seiner Mission unterstützen, die Patientenversorgung bei seltenen Krankheiten zu verbessern. Voraussichtliche Meilensteine 2024: Thalassämie: Nach der Bekanntgabe von Topline-Daten aus der Phase-3-ENERGIZE-Studie in der vergangenen Woche plant Agios die Bekanntgabe von Topline-Daten aus der Phase-3-ENERGIZE-T-Studie zu Mitapivat bei transfusionsabhängiger Thalassämie (Mitte des Jahres) und die Einreichung eines neuen Zulassungsantrags (NDA) für Mitapivat bei Thalassämie (Ende des Jahres); Sichelzellkrankheit: Abschluss der Rekrutierung für den Phase-3-Teil der RISE UP-Studie für Mitapivat (Jahresende); Pädiatrischer PK-Mangel: Abschluss der Rekrutierung für die Phase-3-Studie ACTIVATE-kids mit Mitapivat (Mitte 2024). Meldung von Topline-Daten aus der Phase-3-Studie ACTIVATE-kids-T (Jahresende); Myelodysplastische Syndrome mit geringerem Risiko (LR-MDS): Verabreichung der Dosis an den ersten Patienten in der Phase-2b-Studie mit AG-946 (Mitte des Jahres); und Pipeline für frühere Stadien: Verabreichung der Dosis an den ersten Patienten in der Phase-1-Studie mit PAH-Stabilisator zur Behandlung von PKU (H1 2024).
Vier weitere Phase-3-Ergebnisse und zwei potenzielle Zulassungen für neue Indikationen bis Ende 2026 erwartet 2024: Daten aus der Phase-3-ENERGIZE-Studie zu Mitapivat bei nicht transfusionsabhängiger Thalassämie (angekündigt am 3. Januar 2024); Daten aus der Phase-3-ENERGIZE-T-Studie zu Mitapivat bei transfusionsabhängiger Thalassämie (Mitte des Jahres); und Daten aus der Phase-3-ACTIVATE kids-T-Studie zu Mitapivat bei pädiatrischem PK-Mangel (Jahresende). 2025: Daten aus dem Phase-3-Teil der RISE UP-Studie zu Mitapivat bei Sichelzellanämie; Daten aus der Phase-3-ACTIVATE kids-Studie zu Mitapivat bei pädiatrischem PK-Mangel; und eine mögliche FDA-Zulassung für Mitapivat bei Thalassämie. 2026: Potenzielle FDA-Zulassung für Mitapivat bei Sichelzellanämie und potenzielle FDA-Zulassung für Mitapivat bei pädiatrischem PK-Mangel.
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Agios Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Bereitstellung revolutionärer Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten. Es vermarktet einen erstklassigen Pyruvatkinase (PK)-Aktivator für Erwachsene mit PK-Mangel, die erste krankheitsmodifizierende Therapie für schwächende hämolytische Anämie. Der führende Produktkandidat in seinem Portfolio für genetisch definierte Krankheiten (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), ist ein Aktivator sowohl für Wildtyp- als auch für eine Vielzahl von mutierten Pyruvatkinase (PK)-Enzymen zur Behandlung hämolytischer Anämien. Mitapivat ist ein oral verfügbares kleines Molekül und ein potenter Aktivator der Pyruvatkinase R (PKR) Enzyme. Darüber hinaus wird Mitapivat in laufenden klinischen Studien zur Behandlung von Alpha- und Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie (SCD) untersucht. Das Unternehmen entwickelt außerdem AG-946, einen oralen Aktivator der PKR-Enzyme in der klinischen Phase für die Behandlung von hämolytischen Anämien und anderen Indikationen, einschließlich SCD.
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