Actinogen Medical Limited gab positive klinische Daten der Phase 2a seiner Biomarker-Studie zur Alzheimer-Krankheit (AD) bekannt, die das Xanamem-Programm des Unternehmens validieren. Wichtige Schlussfolgerungen zur Wirksamkeit: Die Analyse validiert das Xanamem-Programm von Actinogen und entschärft dessen Risiken erheblich, indem sie zeigt: Klinische Aktivität von Xanamem bei Biomarker-positiven Alzheimer-Patienten; große klinische Effektgröße; Nutzen des pTau-1-Blutspiegels zur Auswahl geeigneter Patienten für die nächste Phase-2b-Studie zu Alzheimer; Nutzen des von der FDA anerkannten Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB) zur Messung des Nutzens von Xanamem in zukünftigen Studien; Ergänzung der positiven Ergebnisse früherer Studien zur Kognition. Wichtige klinische Merkmale und Ergebnisse: Placebo-kontrollierte Phase-2a-Studie wurde bei Biomarker-positiven Patienten unter Verwendung der verfügbaren Biomarker-Werte im Blut von 72 Patienten aus der früheren XanADu-Studie mit 185 Patienten mit leichter Alzheimer-Krankheit erneut durchgeführt; Verwendung eines vorab festgelegten Analyseplans zur Vermeidung von Verzerrungen; Patienten mit erhöhtem pTau-Wert im Blut zeigten eine klinisch signifikante Wirkung von Xanamem auf den CDR-SB-Endpunkt sowie Trends in einer neurologischen Testbatterie (NTB) und dem Mini Mental State Exam (MMSE); CDR-SB-Effekt von 0.6 - 0,8 Punkte ist größer als die 0,45 Punkte, die kürzlich für den Anti-Amyloid-Antikörper Lecanemab berichtet wurden, und stellt eine 60%ige Verringerung der Progression über 12 Wochen im Vergleich zu Placebo dar (Lecanemab zeigt 27% über 18 Monate); der regulatorische Weg zur Zulassung ist klar und unumstritten mit CDR-SB; die Ergebnisse verringern das Risiko erheblich und verbessern die Effizienz des AD-Programms; CDR-SB wird ein primärer Endpunkt in der bevorstehenden Phase-2b-Studie sein.

Die Ergebnisse der Biomarker-Studie in Kürze: Die neuen klinischen Ergebnisse zeigen, dass Xanamem bei Patienten mit einem Biomarker-positiven Blutprofil, das durch einen erhöhten Wert des Biomarkers pTau gekennzeichnet ist, eine therapeutische Wirkung hat. Erhöhte pTau-Werte im Blut gelten als vielversprechende Methode zur Identifizierung von Patienten mit der Demenzform AD, bei denen ein Fortschreiten der Krankheit zu erwarten ist. Die positive Wirkung auf den CDR-SB, der ein anerkannter primärer Endpunkt für Studien bei Patienten mit Alzheimer im Frühstadium ist, bedeutet, dass die Verwendung dieses Endpunkts in zukünftigen Studien unkompliziert und unumstritten sein wird.

Das Ausmaß der mit Xanamem beobachteten Wirkung ist erheblich größer als die für Anti-Amyloid-Antikörper berichtete. Ein Bluttest für pTau ist auch eine praktischere und effizientere Methode, um Patienten mit Alzheimer für klinische Studien auszuwählen, als komplizierte Gehirnscans.