Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat den Biologics License Application (BLA) für Efanesoctocog alfa (BIVV001) zur Behandlung von Hämophilie A, einer seltenen und lebensbedrohlichen Bluterkrankheit, zur vorrangigen Prüfung angenommen. Der angestrebte Termin für die Entscheidung der FDA ist der 28. Februar 2023. Sobi® und Sanofi arbeiten bei der Entwicklung von Efanesoctocog alfa zusammen.

Die BLA wird durch Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie XTEND-1 gestützt. Die Ergebnisse wurden kürzlich auf dem 30. Kongress der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase vorgestellt. Die Daten belegen eine klinisch bedeutsame Vorbeugung von Blutungen und eine Überlegenheit gegenüber einer vorherigen Faktorprophylaxe auf der Grundlage eines intra-patientiellen Vergleichs.

Efanesoctocog alfa wurde gut vertragen, und es wurde keine Entwicklung von Hemmstoffen gegen Faktor VIII festgestellt. Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (>5% der Teilnehmer insgesamt) waren Kopfschmerzen, Arthralgie, Stürze und Rückenschmerzen. Die FDA gewährt Therapien, die das Potenzial haben, die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung ernsthafter Erkrankungen erheblich zu verbessern, eine vorrangige Prüfung.

Efanesoctocog alfa erhielt im Mai 2022 von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs und ist damit die erste Faktor VIII-Therapie, die diese Anerkennung erhält. Die FDA gewährte Efanesoctocog alfa im August 2017 den Orphan Drug Status und im Februar 2021 den Fast Track Status.