Solid Biosciences Inc. meldete weitere positive Ein-Jahres-Daten aus der klinischen Phase I/II-Studie IGNITE DMD mit der Mikrodystrophin-Gentherapie SGT-001 für den funktionellen Endpunkt der Schrittgeschwindigkeit 95(te) Centile (SV95C). SV95C ist eine objektive Bewertung der ambulanten Spitzenleistung, die von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als qualifizierter sekundärer Endpunkt für Duchenne-Patienten im Alter von fünf Jahren und älter akzeptiert wurde. Diese Bewertung stellt die schnellsten spontanen Schritte im Alltag eines Patienten dar, die mit dem von SYSNAV entwickelten tragbaren Gerät ActiMyo in einer realen Umgebung erfasst werden.

In der klinischen Studie IGNITE DMD verbesserte sich der SV95C-Wert bei Patienten, die SGT-001 erhielten, nach einem Jahr gegenüber dem Ausgangswert, während ein in die Studie einbezogener Kontrollpatient und die Daten zum natürlichen Verlauf im gleichen Zeitraum einen Rückgang zeigten. IGNITE DMD-Patienten wiesen eine durchschnittliche Verbesserung des SV95C-Wertes von 8,8%-9,5% im Vergleich zum Ausgangswert, 23,9%-24,6% im Vergleich zum natürlichen Verlauf und 26,0%-26,7% im Vergleich zum Kontrollpatienten auf.