ETFs Solid Biosciences Inc.

Solid Biosciences Inc. ist ein Biowissenschaftsunternehmen, das genetische Präzisionsmedikamente für neuromuskuläre und kardiale Erkrankungen entwickelt. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung eines Portfolios von Gentherapiekandidaten, darunter SGT-003 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, SGT-501 zur Behandlung der katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardie, AVB-401 zur Behandlung der BAG3-vermittelten dilatativen Kardiomyopathie und weitere Produkte zur Behandlung tödlicher Herzerkrankungen. Das Unternehmen verfügt außerdem über zwei kardiale Gentransferprogramme, SGT-601 für TNNT2 DCM und SGT-701 für RBM20 DCM, die sich beide in der frühen präklinischen Entwicklung befinden. Das Unternehmen verfügt auch über ein neuromuskuläres Gentransferprogramm zur Behandlung der Friedreich-Ataxie. Zusätzlich zu seinen Gentransferkandidaten hat das Unternehmen Entwicklungsprogramme, die sich auf Plattformtechnologien konzentrieren, darunter neuartige Kapsidbibliotheken und die duale Genexpression, eine Technologie, die es ermöglicht, mehrere Transgene in ein Kapsid zu packen.