Solid Biosciences Inc. gab eine nicht-exklusive weltweite Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Armatus Bio bekannt, die die Verwendung des proprietären Capsids AAV-SLB101 von Solid für die Entwicklung und Vermarktung des vektorisierten RNAi-Kandidaten von Armatus zur Behandlung von fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) vorsieht. Das AAV-SLB101-Kapsid hat in präklinischen Studien gezeigt, dass es eine verbesserte biologische Verteilung und eine verbesserte Expression in Muskelzellen aufweist. Im Rahmen der Vereinbarung gewährt Solid Armatus eine nicht-exklusive weltweite Lizenz für die Verwendung von AAV-SLB101 zur Behandlung von FSHD und stellt Armatus AAV-SLB101 Plasmidmaterial, präklinische Daten zur Charakterisierung von AAV-SLB101 sowie Know-how zur Herstellung und Zulassung zur Verfügung, um die Entwicklung zu ermöglichen.

Im Gegenzug erhält Solid eine Vorabzahlung, Zahlungen bei Erreichen bestimmter Entwicklungs- und Verkaufsmeilensteine sowie gestaffelte Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz aller Produkte, die AAV-SLB101 enthalten. Armatus wird für die Entwicklung und Vermarktung der lizenzierten Produkte, die AAV-SL B101 enthalten, verantwortlich sein. Armatus entwickelt ARM-201, ein potenziell klassenbestes Therapeutikum zur Behandlung von FSHD, einer fortschreitenden genetischen neuromuskulären Störung, die durch eine Überexpression von DUX4 verursacht wird.

Die proprietäre miRNA-Nutzlast von ARM-201 zielt darauf ab, DUX4 zu reduzieren und damit die Muskelverstärkung und -atrophie zu stoppen, weitere Degeneration zu verhindern und die durch FSHD verursachten Entzündungen und den oxidativen Stress zu verringern.