Sana Biotechnology, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA den Antrag des Unternehmens auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug) genehmigt hat, um eine Studie mit SC291 bei Patienten mit mehreren B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen, einschließlich Lupusnephritis, extrarenalem Lupus und antineutrophiler zytoplasmatischer Antikörper (ANCA)-assoziierter Vaskulitis, zu beginnen. SC291 ist eine CD19-gerichtete allogene CAR T-Zelltherapie, die mit Hilfe der Hypoimmun-Plattform von Sana entwickelt wurde. Bei allogenen T-Zellprogrammen werden T-Zellen von gesunden Spendern verwendet, um CAR T-Therapien zu erzeugen, die in diesem Fall auf CD19 abzielen, ein Protein, das auf der Zelloberfläche von B-Zellen exprimiert wird.

Es ist erwiesen, dass B-Zellen bei vielen Autoimmunkrankheiten die Krankheitspathologie vorantreiben, und gegen B-Zellen gerichtete Therapien verschiedener Modalitäten haben sich bei zahlreichen Autoimmunkrankheiten als wirksam erwiesen. Neue Daten auf diesem Gebiet unterstützen das Konzept, dass eine tiefere Depletion von B-Zellen im Gewebe mit einer größeren Wirksamkeit und einem vernünftigen Sicherheitsprofil verbunden sein kann. Die CD19-gerichtete CAR T-Therapie stellt eine neue Option dar, bei der die CAR T-Zelle die Effektorzelle ist, die die B-Zellen in situ dezimiert.

Das Ziel von Sana ist es, SC291 in verschiedenen Bereichen zu entwickeln und dabei die bestehende hypoimmune allogene CAR T-Produktionsplattform zu nutzen, um diesen großen ungedeckten Bedarf in großem Umfang zu decken. Die Hypoimmun-Plattform von Sana wurde entwickelt, um ex vivo Zellen zu erzeugen, die sich vor dem Immunsystem des Patienten "verstecken" können, um die Transplantation von allogenen Zellen ohne Immunsuppression zu ermöglichen.

Das Unternehmen wendet die Hypoimmuntechnologie sowohl auf allogene T-Zellen von Spendern an, um potente und persistente CAR T-Zellen im großen Maßstab herzustellen, als auch auf pluripotente Stammzellen, die dann im großen Maßstab in mehrere Zelltypen differenziert werden können. Zu den am weitesten fortgeschrittenen Programmen, die diese Plattform nutzen, gehören ein allogenes CAR T-Programm für CD19+ Krebserkrankungen, ein allogenes CAR T-Programm für B-Zell-vermittelte Autoimmunerkrankungen, ein allogenes CAR T-Programm für CD22+ Krebserkrankungen und aus Stammzellen gewonnene Inselzellen der Bauchspeicheldrüse für Patienten mit Typ 1 Diabetes.